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2006 알피 치료책 개발과 유전체 사업의 의미 - 회장 쎄미나 내용
학술팀	2006/05/15	816
**** 2006 년 알피 치료책 개발과 유전체 사업의 의미 ****** 우선 이 자리에 오신 환우 여러분들을 다시한번 환영합니다. 2년 전 이맘 때 저는 알피 질환을 진단받고 이 자리에 참석한 적이 있었습니다. 당시 학술팀에서 나오신 분께서- 인공망막과 신경보호 약물 / CNTF 켑슐에 관한 강의를 하고 있었던 것으로 기억이 됩니다. 당시에 소개한 자료들이 시험실 연구 수준에 머물렀던 때인지라, 대부분의 환우들이 “ 아 그런게 있구나,,, 그것이 언제쯤 현실로 다가올 것인가에 대한 의구심과 더불어, 대부분의 환우들은 현실성이 먼 소식으로 실감들 못하는 눈치였습니다. 줄기세포에 대해서는 아직 속단 할 수는 없지만, 당시에 유전자 치료 마저 머나먼 장래의 이야기라 여겨졌고, 더구나 두 가지의 합병 기술 은 꿈같은 소리라고 단정하기도 하였습니다. 마치 엊그제 같으나 2년이 지난 지금,,,,어찌어찌 해서 제가 이 자리에 서게 되었습니다만, 우리는 알피가 존재한, 역사상 최초로 치료 임상을 3개씩이나 지켜보는 시대에 살게 되었습니다. 협회를 책임지는 사람으로서 오늘 제 입을 통하여 알피 치료 희망을 말하게 되어 영광스럽게 생각합니다. 앞으로 치료의 희망을 덮거나, 그 희망을 찾아 행동을 하지 않는 질환단체는 생명력이 없으며, 미래를 보장받지 못할 것입니다.. 설혹 황우석 박사 사건처럼, 과장된 기대와 허황된 꿈으로 전해 질 수도 있겠지만, 반드시 “치료될 것이다” 는 여러분들의 믿음과 확신에 찬 노력 없이는 아무도 알피 질환에 대한 치료책을 우리에게 가져다 주지는 못할 것입니다. 요즘 점심 식사 후에는 매일 사무실에 들려서, 그날 국제적인 연구소식을 검색하는 것이 저의 일정이 되었습니다. 일찍이 백내장 수술로 예를 들었지마는, 초음파 절단 기술과 아크릴 수지를 만드는 유기 공학과 같은 주변 과학들의 발달이 선행되지 않았다면 이 백내장이라는 불치 질환의 치료책은 여전히 어려웠을 것입니다. 따라서 우리 알피 질환의 치료기술도 임상 병리학적 전문영역에서 뿐만 아니라, 분자 세포학/유전공학/ 나노공학 등등의 과학 기술의 발달이라는 거시 영역에서 조망되어야 한다는 생각을 갖게 합니다. 더불어 대상 질환도 알피 만을 국한하여 살펴보는 것이 아니라, 여타 유전성 희귀 질환들의 치료 소식들 까지 확대하여, 그 연구 성과와 치료책 개발도 눈 여겨 보는 것이 유익하고 타당합니다. 오늘 유전체 사업도 그러한 안목에서 부터 출발하였으며, 장래의 치료 가능성을 내다보고, 사전 준비 작업으로서 추진되는 것임을 다시한번 강조하고자 합니다. 요즘은 저는 과거와 다르게 엄청나고 방대한 의학 소식을 접하면서 놀라움을 느끼게 됩니다. 여러분도 아시다시피, 우리의 알피 질환은 세포내의 미세한 유전자의 결함입니다. 그 결과로 잘못된 아미노산 분자 덩어리가 조합되어, 망막세포 내에 정상적인 기능을 하지 못하는 단백질이 만들어져서 발병됩니다. 이것이 바로 유전성 망막 퇴행 질환이며 그중에 하나가 바로 알피 질환이지요. 2000 년도 개놈 시대를 맞이하여 유전자적 연구 성과는 폭발적으로 늘어났고, 나노 기술의 발달은 인간 세포의 기초 단위인 분자 수준까지 조작하기에 이르렀습니다. 이는 질환의 원인 유전자와 관련 단백질 분자 덩어리까지 제어 할 수 있는 치료 기술이 멀지 않았음을 의미합니다. 여러분도 아시다시피 최근 연구 성과는 양적 팽창만 아니라, 질적 가치에서 조차 과거 2-3년 전과는 비교할 수 없이 우수합니다. 이러한 추세는 앞으로도 더욱 가속화 될 것이고, 그 발전에 힘입어 새롭고 획기적인 치료 기술이 나오리라 전망합니다. 앞으로 우리는 대한민국의 젊고 유능한 신세대 연구자들도 우리 협회와 발맞추어 알피 치료책 개발에 나서야 할 때라고 판단합니다. 이러한 무겁고 힘든 짐을 떠안게 된 분 중의 하나가 오늘 이 자리에 초청한 서 교수님이시며, 한편으로는 국립 유전체 쎈타의 젊은 박사분 들입니다. 이와같은 알피 치료를 향한 행로에 앞으로 어느 분들이 계속해서 참여할지는 알 수 없으나, 우리 협회로서는 크나큰 행운임이 분명합니다. 이제 본론으로 들어가서 오늘 여러분께 소개하고자 하는 내용은 지난 2월 미국 실명퇴치 재단에서 2006년 Day of Science 라는 모토로 진행되었던 알피 치료에 관한 쎄미나 내용입니다. 이들이 “과학의 날“로 선포하여 쎄미나를 열었던 이유도 역시 최근의 급속한 과학의 발달이라는 측면에서 알피의 치료 전망을 논의하고자 했기 때문입니다. 이들은 본 쎄미나에서 퇴행성 망막 질환인 알피 치료 전망를 크게 네 분야로 나누어 진행 설명하였습니다. 1) 신경보호 물질에 의한 약물 치료 2) 알피 유전자 치료 상황 3) 줄기세포를 포함한 망막 세포이식 기술 4) 인공 망막 등이 주요 내용입니다. 과거년도와는 달리 이번 각 분야의 치료책 개발 전망은 훨씬 세부적이고 구체적인 내용들이어서 제가 보기에도 “과학의 날”이라 선포하기에 부족함이 없는 쎄미나로 보입니다. 각 분야별 자세한 소식은 앞으로 10회에 걸쳐서 협회 게시판에 번역해서 올리도록 하겠습니다. 다만 오늘은 그중에서 여러분들에게 알피 치료 희망에 대한 훨씬 실제적이고 피부에 와닿는 사항을 말씀드리고자 합니다. 이 내용은 당시 쎄미나에 참석한 미국 국립 신경/시각 연구소 (NNRI)의 알피 치료 임상 프로그램의 평가 위원인 Tim Schoen 박사의 강연내용입니다. 숀 박사는 미국의 NNRI의 임무중의 하나가 알피 질환 치료를 위한 실험실의 연구 결과를 인간의 임상으로 진행 될 수 있도록 독려하고 지원하는 것이라고 말합니다. 그럼 오늘은 숀박사가 강연한 내용을 인용하여, 알피 치료책 개발을 진행 중에 있거나 임상을 준비하는 생명공학사/ 제약사 별로 소개를 드리도록 하겠습니다. 첫째 : 여러분도 잘 아시는 Neurotech 사입니다. 이미 알피 치료 임상 1차에서부터 우수한 치료 효과를 나타낸 바 있고, 현재 황반변성을 대상으로 2차 진행 중이며, 금년 하반기에 또다시 알피를 대상으로 2차 임상에 들어갑니다. 현재로서는 알피 치료에 가장 희망적이고 기대를 걸어도 좋은 치료책입니다. 아시다시피 모양체성장 인자라는 CNTF 생체 단백질 물질로서 켑슐을 사용하는 기술입니다. 안정성과 내성을 평가하는 1차 임상에서부터 이미 일부 치료 효능이 입증되었기에, 상당한 기대와 희망을 갖게하는 치료 기술입니다. 둘째 : MIGENIX 회사입니다. 에스트로겐 물질을 기반으로 한 소분자 구조 약물 치료 방법을 개발 중에 있다고 합니다. 이 물질은 이미 동물시험에서 신경보호 효과가 입증되었고, 인간에게는 다양한 형태의 망막 질환에 시각을 보호할 것으로 기대하고 있습니다. 소분자 구조 약물이기에 주사를 사용하지 않고도 눈에 전달하기가 용이하다고 하니, 구강 투여용 알약 형태로 만들어 질 것으로 보입니다. 셋째 : Eyecyte (아이싸이트) 회사입니다. 이 회사 역시 신경 보호 물질의 소분자 약물을 개발 중입니다. 현재 임상 전 시험을 진행 하고 있으며, 시각을 보호하는 효과를 기대하고 있습니다. 현재 약물전달 제어 씨스템의 한 기술인 CDS 개발회사와 협력하여 치료 연구 중에 있습니다. 이 CDS 기술은 가는 플라스틱 줄 형태를 사용하여 눈에 이식을 하면, 약물을 3년 동안 지속적으로 전달할 수 있다고 합니다. 넷째 : SMG 제약사입니다. 물질명이 TUDCA 로서 소분자 구조 약물에 해당하며, 현재 동물 시험에서 신경 퇴행성 질환을 지연시키는 효과가 있었다고 합니다. Emory 대학의 제프리 박사에 의해 진행된 임상 전 시험에서 쥐의 망막 질환에 광수용체 죽음을 지연시켰다는 결과가 나왔습니다. 다섯째 : Sytera (싸이테라) 회사입니다. 우리 환우 중에는 스타가르트 환자가 10% 내에서 존재합니다. -이번 설문조사 결과로 추정-. 이 약물은 바로 중심시야가 손실되는 스타가르트와 건식 황반 변성을 대상하는 약물입니다. 현재 건식 황반을 우선 대상으로 임상 준비 중이며 만일 이 임상이 성공한다면, 스타가르트 임상도 진행하겠다고 합니다. 여섯째 : Gen Vec (젠백)회사로서 알피는 아니지만, 현재 습식황반을 대상으로 임상 2차에 들어갈 계획이라고 합니다. 이것은 유전자 치료 방식입니다. 망막색소 상피 조직에서 기인한 PEDF 물질을 생산케 하는 방식으로 관련 유전자를 주입하는 치료 기술입니다. 임상 전 실험에서 광수용체의 죽음을 예방하는 효과가 있다고 하니, 이 임상이 성공한다면 알피 치료에도 도움이 될 것입니다. 일곱째 : 아일랜드 더블린에 있는 Genable (진에이블)회사입니다. 알피 유전 중에 우성질환에 해당하는 유전자 치료 기술을 개발하고 있습니다. 학술 소식으로 올린 적이 있는 RNA 간섭기술이지요. 우성으로 전해지는 변이 유전자를 봉쇄하는 치료 방법으로 이 회사는 잘못된 유전자가 일하지 못하게 할 뿐만 아니라, 건강한 유전자를 전달할 수 있다고 하니 그야말로 첨단 기술입니다. 여덟 번째 : Oxford bioMedica 회사입니다. 켈리포니아 대학 Allikemets 박사와 스타가르트 질환을 대상으로 유전자 치료 기술을 공동 개발하였고, 현재 임상 시험을 계획 중에 있다고 합니다. 관련 ABCR 유전자를 망막에 전달코자 렌티 바이러스 벡타를 사용하는 기술입니다. 아홉째 : 전년도 학술소식으로 올린 Corpernicus 회사입니다. 지금까지 유전자 치료용으로 바이러스 벡타를 사용하였으나, 이 회사는 나노 미립자를 사용하여 유전자를 전달하는 기술을 가지고 있습니다. 바이러스 벡타를 사용하지 않기 때문에 표적 부위에 치료 유전자를 전달하는 데 있어서 매우 안전하고 효과적인 치료책이 될 것이라는 기대가 있습니다. 현재 치명적인 희귀 질환인 낭포성 섬유종 임상 시험 중에 있습니다, 성공하면 바로 알피 질환 유전자 치료에 이용하겠다고 발표 했었습니다. 마지막 열 번째는 좀 이상하면서도 기대를 갖게 하는 회사입니다. 그 이유는 연구소와 이름을 밝히지 않기로 협약을 맺은 회사라서 그렇습니다. 열 번째 : 무기명 회사입니다. 말하기를 국제적으로 유명한 치료 제약사라고 하였는데, 현재 성체 줄기세포로 알피 치료제를 개발 중에 있다고 합니다. 성체 줄기세포를 사용하기 때문에 윤리 문제에도 자유롭습니다. 만일 성공하면 최초로 줄기세포를 사용한 재생의약으로 알피 치료의 획기적이고 놀라운 소식이 될 것입니다. 현재 NNRI 는 비공개 협약에 따라 구체적 회사 명을 밝힐 수 없다고 합니다. 이상이 숀 박사가 말한 알피 치료책 개발 상황입니다. 이외에도 현재 레베르 흑색종/어셔 신드롬/ 망막층간 분리 등등 여러가지 알피 관련 질환이 임상 전 또는 임상 시험이 계획 중에 있습니다. 말씀드린 대로, 이 소식은 각 분야별로 최신 의학소식에서 다루도록 하겠습니다. 오늘 협회는 또 하나의 내용을 전할 까 합니다. 만일 앞서 첫 번째로 지목한 뉴로테크사의 임상이 성공적으로 완료되면, 서울대 안과가 주축이 되어 국내에서도 치료 임상을 시작하겠다는 의향을 밝히셨습니다. 저는 이 기술 하나 만 성공하여도, 장래 알피 질환으로서 캄캄한 암흑을 맞이하는 두려움에서는 벗어날 것으로 희망을 걸겠습니다. 어떻습니까 ? 이상에서 살펴보신 것처럼, 이제 과학의 발달은 알피 치료 희망에 놀랍고도 새로운 진전을 가져오지 않았습니까? 더구나 이와같은 미래의 치료책 개발 시대를 준비하기 위하여, 이제부터 우리는 유전체 사업을 시작하게 되는 것입니다. 그래서 저는 오늘을 우리 협회의 DAY OF HOPE -“희망의 날”로 선포할 까 합니다. 끝으로 이 희망의 날을 위하여, 앞으로 시작되는 유전체 사업을 우리 모두 성공적으로 수행할 것을 약속하는 바입니다. 감사합니다.