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(속보) 광수용체와 상관없이 알피 시각을 회복시키는 기술 개발
죠나단	2014/04/16	1,632
지난주에 미국 실명퇴치 재단이 발표한 학술 연구 소식입니다. 미국 켈리포니아 대학 버클리 연구원들이 알피로 죽어간 광수용체 대신에 신경절 세포를 사용하여 시각 능력을 부여하는데 성공하였다는 기쁜 소식입니다. 일단 알피 질환이 발생하면 시각을 만드는 광수용체가 죽어감으로서 실명에 이르게 되는 까닭으로 줄기세포나 유전자 치료로 죽어간 광수용체를 이식하여 복구하거나, 변이유전자를 교체하여 죽음을 방지하는 치료 기술들이 개발되고 있습니다. 그러나 선진국의 일부 과학자들은 광수용체를 복구하는 대신에 (알피 말기에도 살아있는) 신경절 세포에 시각을 만드는 기능을 부여함으로서, 알피로 인한 전맹 상태를 벗어나게 하려는 노력을 해온 바 있습니다. 오늘은 간단한 약물을 사용하여 이러한 시각 작용을 만들어내는 데 성공하였다는 소식을 전합니다. 자세한 내용은 금번 수도권 모임에서 이야기 나누도록 하겠습니다. 많은 참석바랍니다. ---------------- 소 식 내 용 ---------------------- Drug Restores Vision in Retina without Funcional Photorecepter -April 4. 2014 FFB 미국 켈리포니아 대학 버클리 연구자들이 알피 질환으로 실명한 환자들의 시각을 회복시킬 수 있는 약물 개발에 중요한 진전을 이룬 바 있다. 이름하여 DENAQ로 알려진 화합물이 광수용체가 대부분 사라진 쥐 실험에서 시각을 만들어내는 데 성공하였으며 연구 결과는 학술지 Neuron 지에 게재하였다. 약물 DENAQ 는 알피와 같이 퇴행성 망막 질환으로 광수용체가 죽어간 이후에도 생존하고 있는 망막 신경절 세포에 시각 기능을 부여하는 효능을 가지고 있다. 이번 연구를 주도하고 있는 리차드 크레머 박사는, “ 우리는 망막 세포 중 잔존하고 있는 다른 세포들에 시각을 인지하게 하는 기능을 부여하는 것이 연구의 목적이었다.” 라고 말하면서, “ 이들 세포들은 자신들이 만드는 전기 신호를 뇌로 보내게 되었고 일정 부분의 시각을 감지하였다.” 라고 설명한다. DENAQ 약물의 장점은 알피를 일으키는 변이 유전자와는 상관없이 효능을 발휘하기 때문에, 구태여 환자들이 약물을 사용하기 위하여 본인의 원인 유전자를 규명할 이유가 없는 것이다. 그동안 연구팀들은 과거에 AAQ 라는 약물을 사용한 바 있으나, 이번 DENAQ의 발견으로 AAQ 효능을 능가하는 커다란 진전을 이루었다. AAQ 약물은 오직 강한 불빛에서 기능하며 수 시간 동안만 효능이 지속된데 반하여, DENAQ 는 일광에서도 시각이 작동되며 일회의 투여에도 일주일 정도의 효능이 발휘되었다. 현재 약물을 천천히 전달하는 폴리머가 다른 과학자들에 의해 개발 중에 있기 때문에, 클레머 박사는 앞으로 이러한 약물 전달 체제를 사용할 경우, DENAQ 효과는 좀 더 오랜 기간 지속될 것으로 전망하고 있다. 더욱 놀라운 사실은 DENAQ 화합물이 건강한 망막 세포에는 전혀 영향을 미치지 않으며 오직 질환으로 인한 망막에 효능이 있다는 것이다. “ 우리는 신경절 세포가 오직 관련 약물에만 반응하는 어떤 특이성이 있다는 사실을 알게 되었다. 이것은 완전히 기대치 않은 우연한 발견이었다.“ 라고 클레머 박사는 말했다. “ 흥미로운 점은 망막 질환이 국부적인 형태를 띄고 시작되어 실명이 진행된다는 사실이며, 그래서 우리의 희망은 이번 약물이 질병에 걸린 망막에만 작용할 뿐 환자의 건강한 망막에는 영향을 주지 않길 바라고 있다.” 고 그는 설명했다. DENAQ 와 이와 유사한 안과용 치료 약물들은 여타 알피 치료 기술에 비해 추가적인 잇점을 가지고 있다. 예를들어 유전자 치료나 줄기세포 치료는 쉽게 조절할 수 없으며 정지시킬 수도 없다. 그러나 DENAQ 에 의한 치료 방식은 용량을 조절 할 수 있고 환자에 따라 약물의 투여을 증가시키거나 줄일 수 있고 필요시 중단할 수 있다. 아직 밝혀지지 않은 커다란 문제점은 관련 약물이 투여되었을 때 환자들이 무엇을 보는 것이냐 이다. 연구실에서 치료 받은 쥐들은 빛에 의해 반응하는 행위일 뿐이어서 그들이 어떤 형태로 보고 있는가를 알아내기는 어렵다. 클레머 박사는 DENAQ 자체 만으로는 모든 조도에서 충분한 시각을 제공하기 어려울 것으로 보고 있다. “ 첨단 고글과 같이 시각을 증폭하는 장치가 있다면 밝기와 대비를 조절할 수 있을 것이다.” 고 클레며 박사는 말하면서, “ DENAQ 효능은 광수용체보다 반응이 느리기 때문에 고글을 통하여 움직임을 느리게 하거나 가시영역의 이미지를 단순화 할 필요가 있다.” 고 말한다. UC 버클리 대학은 앞으로 3년간에 걸쳐 약 40만 달러를 실명퇴치 재단으로부터 연구 기금으로 받아, 관련 약물 기술을 개발하고 안정성이 확보되는 대로 임상을 추진할 예정이다.