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  • 젊은 환우들이여 힘을 내시라!!! -뉴로테크사 성장인자 치료 (후편)
    죠나단 2005/08/01 851
      며칠전 저희에게 중요한 의학소식이 날라 들었읍니다.
    국제 망막협회로 부터 전해온 임상결과인데, 제약사 지넨테크와 노바티스사가 공동 개발한 습식 황반변성 치료약 LUCENTIS 가 성공적으로 임상을 마쳤다는 내용이었읍니다. 3차 임상시험을 끝마친 결과, 지난 일 년간 주사식 투여 방식으로 치료한 결과, 716 명의 환자 중 약 95% 가 시야를 보존하였거나 개선효과가 나타났다는 이야기입니다. 물론 이전에 화이자(Pfizer)사가 개발하여 작년말 FDA의 판매 승인을 받은 마큐젠이란 신약도 있지만, 이번 치료 성공율은 아주 놀라운 만한 소식 입니다.

    습식성 황반변성 역시 망막에 신혈관이 형성됨으로서 망막기능 장애를 가져오는 질환으로, 노인성 실명의 첫번째 요인이 되어 미국에서도 수백만 명이 고통받는 질병입니다. 노인성 황반 변성 질환은 망막 세포의 노화 뿐 만아니라, 유전적 소인에 의해 발병되는 망막퇴행성 질환입니다. 그런데 그치료의 표적이 바로 성장인자라는 것이었읍니다. 즉 신혈관이 형성될 때 관여하는 혈관내피성장인자 (VEGF)를 억제하거나 차단하는 메카니즘을 사용하는 것이지요.

    물론 위 치료제는, 질환과 관련된 성장 단백질을 억제하고 그기능을 저해시키는 기전을 사용했다는 점에서 우리와 다릅니다. 그러나 그 대상이 단백질이며 우리와 같은 망막의 질환에 속한다는 점에서 관심을 끄는 소식이었읍니다. 그리고 황반 변성 질환 다음에서야, 항상 우리 알피가 망막질환의 주요 관심 대상이 되곤 하였답니다. 따라서 앞차가 빨리 빠져나가야 우리 알피에게 많은 연구가 집중될 수 있다 생각을 해오던 차에 이번 치료 소식은 제게 매우 기쁜 의미가 있었읍니다.

    여하튼 전편에서 보신 뉴로테크사의 켑슐은, 살아있는 세포를 내용물로 담아 연속적으로 치료 단백질을 생산 분비케 하여, 죽어가는 세포를 되살리는 데 꼭 필요한 장치가 되었읍니다. 처음에는 뇌 신경세포를 살리는 장치로서 알츠하이머나 파킨스 병의 치료를 목적으로 개발되었다고 합니다.

    그런데 그동안 마땅한 알피 치료책이 없어 고심하던 미실명퇴치재단의 강력한 권유로, 모양체 신경인자를 분비케하는 세포를 내장하여 망막색소변성증 환자를 치료하는데 사용케 되었읍니다. 전편에서 보신 시험 켑슐은 바로 뉴로테크사의 모델로서 알피용 NT 501제품입니다. 시술 용법도 매우 간단하며 필요시에는 안구로 부터 언제든 회수 가능하고, 시술시간은 15분 정도 밖에 걸리지 않는 장치 입니다.

    처음 여러 연구결과로 부터, 모양체 성장인자가 망막 퇴행세포를 보호하고 성장시키는데 가장 적합하고 유용한 물질임이 알려지고 나서, 직접 주사로 투여하여 그 효능을 검증하였으나 일부 부작용이 나타나고 전달 효율도 떨어졌다고 합니다. 그래서 이 켑슐을 이용하여, 살아있는 세포가 분비하는 단백질을 지속적으로 투여하는 방식으로 전환하였고, 코넬 대학과 공동연구로 개를 대상으로 하는 동물실험에 들어갔었다고 합니다.

    인간 치료용과 크기가 같은 시제품 켑슐을 사용하여, 쥐의 한쪽 안구에만 이식하였고 다른 쪽 안구는 대조안으로 그냥 두었읍니다. 약 7주 후에 그 효과와 안정성이 입증되었고 , 알피의 치료책으로 임상 시험을 하기에 충분한 결과가 나왔답니다. 당시의 연구 자료로서 치료후 시험안과 대조안의 망막 단면 사진은 아래와 같습니다.



    좌측은 치료를 했던 망막의 단면이며, 우측 사진은 치료하지 않은 망막의 단면입니다. 보시다시피 우측 사진은 알피 질환으로 인하여 퇴행된 광수용체 세포로서, 두께가 2-3개 세포층으로 얇아져 있읍니다. 그런데 치료를 시도했던 좌측의 시험안은, 보기에도 확연하게 세포층이 두꺼워져 5-6층으로 두배 이상 성장하였읍니다. 이사진 만으로도 결과가 놀랍지 않습니까? 시험 동물이 개라서 잘 보이느냐고 물어볼 수 없어 답답한 노릇이지만 여하튼 뭔가 흥분이 감지되는 증거자료 입니다. -이번에도 저혼자 흥분하는 거라구요??-

    여하튼 이제부터 투여량이나 시력개선의 효능은 임상 2차에서 부터 본격적으로 시도 될 것입니다. 다만 저는 단백질 치료 임으로서, 유전형과 그리고 유전자 변이의 형태에 상관없이, 모든 젊은 환우들에게는 적용되는 치료책이 될 것이다 는 점에서 기대를 해봅니다.

    지난달로 기억됩니다. 나노 유전자 치료라는 놀라운 연구소식을 접했을 때, 학술팀에 농담삼아 던진 말이 있었읍니다. 실명퇴치재단이 눈이 멀지(?) 않았으면, 이 중요한 소식으로 뭔가 알피의 새로운 치료 대안책을 내놓을 듯도 하다라는 말입니다. 그런데 2주 쯤 지나고 나서, 우리의 기대를 저바리지 않고 실명퇴치재단은 "알피 치료책에 나노 기술을 동물시험 중에 있다"고 발표하였읍니다.

    이번에도 우리가 앞질러 가보고자 합니다.
    지난번 제가 어바인 소재 켈리포니아 대학에서 발견한 단백질 GDF-11을 부랴부랴 희망 5호로 선정하고, 이 모양체 성장인자인 CNTF를 희망 6호로 밀어놓은 이유가 있었읍니다. 다시말하면, 중요도에 있어서 희망 5호는 6호와 차원이 다른 급수 입니다. 왜냐하면 망막에 있는 성체줄기 세포를 깨워서 세포를 재생시키는 잠재력이 있기에, GDF 11단백질 치료는 말기 환우에게도 적용할 수 있는 획기적 치료법이 될 수 있기 때문입니다. 그래서 그때 이 뉴로테크 장치가 생각났고, 이 GDF-11 단백질을 이 기술로 시험 되길 바라게 되었읍니다. 이번에도 내가 앞질러 간다고 그재단이 따라 올리 없겠지만, 워낙 성질 급한 신관사또 성격 때문에 마음이 들썩여 진답니다.

    마지막으로 모양체 신경인자 대신에, 최근에 또다른 광수용체 보호용 성장인자가 색소상피층에서도 발견되어 앞으로 시험 예정에 있다는 소식이 있읍니다. 저의 느낌으로는 광수용체 세포와 기능적 보완관계에 있고, 바로 이웃해 있는 색소상피층이기에 부작용만 없다면 훨씬 효율적인 인자라고 생각됩니다.

    이렇게 앞으로도 더 많은 새로운 단백질 인자들이 발견될 것으로 기원하며 동시에 희망을 갖게 합니다. 그러한 진전들로 줄기세포와 유전자 치료의 중간 영역에서, 생명 물질의 단백질 영역은 더욱 발전된 치료의 모습으로 우리에게 다가 올 것이라 굳게 믿기 때문입니다.

    희망찾기 H 로서 생명의 마법사 -단백질-편은 여기서 마칩니다.
    죠나단 배상