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호주 유전자 치료에 대하여...(중앙일보 기사)
죠나단	2005/04/22	988
4/20일자 학술팀자료로 중앙일보의 기사를 보낸바 있읍니다. 왠지 전체적인 기사 내용이 미흡하여, 이 성질급한 신관사또는 직접 시드니 헤럴드 기사와 리온스 안과 연구소를 찾아, 그 기사를 좀 더 학술적이고 세부적인 분석으로 우리 환우들에게 전해 주어야 할 필요성을 느꼈답니다. 그래서 이 호주 유전자 치료는 지난번 미 실명재단이 발표한, 레베르 선천성 흑색종으로 실명된 개들의 치료와 동일하며, 그러한 점에서 RPE -65 유전자 결손에 따른 유전자 치료로 추측 된다는 것을 알았읍니다. 다만 치료 방법상에서 유전자 조작 물질을 " Single Injection" 으로 안구에 직접 주사 했다는 표현인데 이는 바이러스 벡타를 사용하는 방식인지 아니면 직접 물질을 세포에 투여 했는지는 알 길이 없읍니다. 만일 후자의 방식이라면, 상당히 놀라운 소식이긴 한데 연구자인 Elisabeth Rakoczy 교수 팀내에 바이러스 벡타를 연구하는 보조원들이 있는 것으로 보아서는 벡타를 사용하였을 확률이 많지요. - 3/17일자 학술팀 #121 자료들을 읽어 보셨지요? 호주나 미국이나, 개나 생쥐나 간에 선천성 실명이 눈을 떠 버렸다는 소식은 언제나 반갑습니다. 호주가 우리 환우들 보다 소식이 늦는 것인지는 모르것지만, 미실명재단은 벌써 금년 가을에 1차 임상 시험에 들어 간다는데, 호주는 2년 정도 있다가 들어 간다하니 동일한 방식이라면 미국 쪽이 먼저 결과가 나올 것입니다. - 사또 생각이 틀리지 않겠지요? 여하튼 그 중앙일보 기사가 인용한 호주 데이비드 기자와 리온스 연구소의 엘리자베스 교수님 과의 일문 일답이 연구소 게시판에 있길래 몰래(?) 퍼다가 우리 환우들이 볼 수 있도록 번역하여 올리오니 참고들 허시지요. /////////// 몰 래 퍼 온 연 구 소 소 식 지 내 용 ^*^ 4/19일자 David Wever 기자 지난 수세기 동안 실명환자를 치료하는 것이 의약계의 꿈이었으나, 이제 호주 서부지역에 있는 연구가들에게 그현실이 가깝게 다가 오고 있는지 모른다. 그것은 유전자 치료법으로, 퍼스에 있는 리온스 안과 연구소가 개와 쥐를 통하여 실험함으로서 입증 되었다. 이연구가들은 2년후 인간에게도 임상시험 할 수 있길 희망하며 서호주 정부는 이들에게 60만불 (약 USD 50만)의 연구 자금을 지원한 바 있다. 본 치료법은 한차례 눈에 직접 주사하는 방법이며, 이 연구소의 Elisabeth Rakoczy 교수는 내일 미국의학계에 연구 과정을 설명하기 위하여 미국으로 떠날 예정이라 한다. 아래는 엘리자베스 교수와 웨버 기자의 일문일답이다. 엘리자베스 교수 : "기본적으로 지난 10년동안 제가 시도한 연구는 질병이 있는 신체조직에 손실된 유전자를 보완하는 치료법에 초점을 맞추었읍니다. 이번 경우는 바로 그대상이 눈이라는 것이지요." 데이비드 기자 : " 현재까지 어떤 시험을 하셨는지요? " 엘리자베스 교수 : " 현재까지는 레베르 선천성 흑색종이라 불리우는 유전적 희귀질환을 모델로 동물실험을 한 것이며 이 질환을 가진 쥐와 개들을 상대로 유전자 치료를 수행 한 바 있읍니다. 그리고 그후에 동일 유전자가 인간에게도 실명을 일으키는 것으로 알려져 있구요. 그래서 우리들은 그러한 동물들을 치료한 결과, 한 달후쯤에 이들의 시야 대부분이 회복되어 현재 켓치볼과 같은 놀이도 하고 우리 얼굴도 볼 수 있는 등 큰 효과가 있었읍니다." 데이비드 기자 : "인간을 대상으로 임상 시험까지 얼마나 걸리겠읍니까?" 엘리자베스 교수 : "글쎄요. 어려운 질문이지만, 우리가 했던 바 3년전에 개를 상대로 실험하였고 여타 독성효과도 나타난 바 없으며 현재 시야도 어느정도 유지 하고 있읍니다. 따라서 사람에 대한 임상 시험을 추진하기로 결정하였으니 아마 3년안으로 시작 될 것 으로 보입니다." 데이비드 기자 : 이일은 치료하는 것이라 볼 수 없지요? 어찌보면 완전히 상황의 반전이라고 보는데요? 엘리자베스 교수 : " 그래요. 단순히 치료하는 것이 아니라,상황을 뒤엎는 반전으로 볼 수 있읍니다. 정말 중요한 것은 이처럼 실명 상태로 태어난 동물을 눈을 뜨게 하는 기적이며 그런한 점에서 실제적의미의 큰 전환점입니다. 우리가 강조하고 싶은 것은 이단계 에서 우리가 이를 근거로 해서 바로 임상 시험을 들어가지는 않을 예정입니다." 그것은 현재까지 아무도 인간의 눈을 대상으로 유전자 치료법을 수행한 적이 없음을 말하는 것이었다. 이상 입니다. 학술팀 죠나단