KOREAN FOUNDATION FIGHTING BLINDNESS

금일 PTC물질 FDA로 부터 치료약품으로 지정 공시
죠나단	2005/01/30	779
눈발이 날리는 토요일 오후 입니다. 그동안 학술팀의 알피 질환의 임상자료와 치료 약물 개발등 여러 자료가 보고 되어 왔었읍니다. 올해 부터는 각 사안별로 그 진행사항을 추적 조사하여 대학/연구기관/약품회사 의 동향과 진척도(Pipeline)등 자료의 연속성을 유지하는 것이 의미있는 일이라고 봅니다. 그리하여 우리 환우들이 구체적 희망과 용기를 갖고 살 수 있도록 최선을 다하는 협회가 되었으면 하는 생각입니다. 그러한 이유로 금일자 위 공시 소식을 알려 드리고자 합니다. ///////// 기 사 내 용///////// 출처 : 바이오 스페이스 지 내용 : 소식 위주로 번역자 임의 편집 금일 1/28일 자로 미국 PTC 사는 사후 복제 메카니즘을 이용한 소분자 개발약품( 가칭 PTC 124물질) 이 휘귀성 치료 약품으로 미국 FDA로 부터 승인 되었음을 공시하였다. - 자유 게시판 # 2418 참조 - 이약품은 돌연변이 유전자를 우회하여 단백질 사후 복제 메카니즘에 따라 단백질을 정상적으로 생산 유도하는 물질로 우선은 뒤센형 근육 위측증 치료를 대상으로 하고 있다. 따라서 돌연변이성 유전자 변이로 말미암아 망막 세포가 재생되지 않고 소멸되는 알피 질환의 치료도 그 대상 범위에 속한다고 할 수 있다. 이번의 FDA 승인으로 이 약품은 임상치료 비용에 대한 자금 조달과 세금 감면혜택 및 향후 7년 동안의 시장 판매 독점권을 부여 받게 되었다고 한다. /////////////////////////////////////////////// 번역자 주 저 자신으로는 가장 관심이 가는 약품이랍니다. 여하튼 현재 임상 Phase 1/2 단계가 올해 끝나면, 1) FDA 규정상 Phase 3단계 - 3.5년 소요 기간 환자 1,000-3,000 명 투약 효과 재점검 2) FDA 최종 허가및 승인 검토 단계 - 2년 그래서 총 5.5년이 소요 될 것으로 봅니다. 그때쯤이면, 신관 사또는 환갑 잔치 하는 나이랍니다. ㅠㅠㅠ 참고로 위 PTC 회사는 포항제철이 미생명공학 관련 벤처 자금 으로 일부 투자하여 관련을 맺고 있는 것으로 알려져 있읍니다. 최 정남 배상