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PTC 시험 신약으로 알피 치료 가능하다.
죠나단	2004/12/25	861
출처 : 2004 12/23일자 바이오 스페이스 기사 참조 금일 PTC Therapeutic Inc.회사는 - 그동안 사후복제 메카니즘을 발현하는 소분자 약물을 연구하고 개발하여 상품화에 주력해왔음 - PTC124 약품의 1차 (복합 투약 단계)임상시험에 들어 갔다고 발표 했다. 이번 연구는 건강한 임상지원자들을 통하여 투약기준을 상향시키기 위한 검증작업이 목적이라고 밝혔다. 이 PTC 124 약품은 유전자 돌연변이로 발생하는 질병을 치료할 목적으로 만든 구강투여용 내복약으로, 1차적으로는 유전적 낭포 섬유증과 뒤센형 근육 위축증을 고치기 위하여 만들어 졌으며 더불어 유전자 교란으로 발생하는 기타 질병( 돌연변이성 R/P 포함 )도 치료 가능 할 것으로 전망했다. 최근에 이약품은 1차 임상시험의 단순 투약 단계를 마친 바 있으며, 사전 예비 결과로 구강투여용 바이오 약품으로 적합하며 내성이 있고 안전하게 세포의 주요 프라스마 농축을 이루어 내는 것으로 밝혀 졌다고 한다. 1차 임상연구의 최종 결과는 2005년 1/4 분기 안으로 나올 것이며, 2차 임상 시험은 미국 FDA 동의하에 낭포 세포증과 근육 위축증을 가진 어린이와 젊은 성인 환자를 대상으로 2005년 2/4분기 까지 끝마칠 계획으로 있다고 한다. ////////나머지 기사는 내일 중으로 번역하여 올리도록 하겠음.. 즐거운 크리스마스 되시길.....