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PTC 신약 임상시험 - 전면 이월
죠나단	2004/12/25	1,362
이회사의 의학 분야 최고 경영자인 Langdo Miller 박사는, " 우리는 1차 임상 시험 중 복합 투여 단계에서 PTC124 물질의 안정성과 약물의 동태에 대한 연구 분석을 철저히 시행할 수 있을 것으로 봅니다." 라고 언급 하면서 " 이 연구의 결과가 나오면 우리는 돌연변이성 유전병이 원인이 된 낭포 세포증과 근육위축증 환자인 어린이와 젊은 성인 환자에게 투약하는 2차 임상시험에 에 들어 갈 것입니다." 한편 PTC Inc. 회장인 Stuart Peltz 박사는 " PTC124 물질의 개발은 일련의 유전병과 유전적 교란에 의한 질병등을 치료 할 수 있는 유일한 전략중의 하나일 수 있다고" 말하면서 " 우리는 날마다 이러한 연구의 진전에 매우 고무되어 있읍니다. 또한 그동안 많은 유전자 교란에 따른 질병에 마땅한 의학적 대응책이 없었던 터라, 이 PTC124 약품을 더욱 신속하고 향상된 임상시험이 되도록 노력하고자 약속드립니다". ---PTC Therapeutics Inc. 회사에 대하여 본 회사는 앞서 언급한 것처럼, 사후복제 메카니즘을 목적으로하는 소분자 구조의 약물의 발견, 개발 및 상용화하는 바이오 제약회사이다. 사후복제 과정이란, 세포안에서 모든 체내 단백질 생산의 양과 시기를 규정하는 일련의 유전적 활동을 말한다. PTC 복합물은 단백질 생산시 RNA의 작동을 선별적으로 규정함으로서, 이런 내부 프로세스를 조정 할 수 있다. 이러한 방식에 착안하여 PTC회사는 지금까지 약품개발 프로그램을 진행 시켜왔으며 유전적 질병을 비롯하여 각종 암과 전염병 치료등을 목적으로 많은 약품을 임상 시험 준비 중에 있다. --- PTC 124 복합물에 대하여 이물질은 돌연변이성 유전자 교란를 치료하는 구강 투여용 신약으로, 시험 연구중인 우수한 물질로 인정된다. 돌연변이란 유전자 코드중에서 한쪽점에 변이가 일어난 것이다. 이것은 세포내 단백질 생산을 위한 유전자 코드의 번역 과정이 중간에서 조속히 차단되는 결과로 짧은 길이의 기능성이 결여된 단백질이 생산된다. 그러나 PTC124의 물질은 세포내의 기계적 메카니즘을 변화시켜 이결함이 있는 유전자 위치를 우회하게 함으로서 유전자 코드의 전달 과정을 정상화시켜 완전한 길이를 가진 기능성 단백질이 생산 되도록 도와준다, 그동안 이 약물은 유전자 돌연변이로 발현되는 유전적 질병에서 충분한 길이를 가진 단백질 생산으로 그기능을 회복시키는 능력이 있음을 입증해 온 바 있었다. 따라서 지금까지 고질적이고 생명을 위협하는 불치병 (돌연변이 성 유전병)들을 치료하기 위한 마땅한 의학적 대처 방법이 없었던 까닭에 PTC 124물질이 유일한 대안이 될 수 있음을 부인할 수 없다 하겠다. 기타 사항 생략//////