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(속보) 알피 유전자 치료 2015년 임상 계획-Gensight
죠나단	2013/12/12	1,659
알피 유전자 치료 2015년 임상 계획 환우 및 가족 여러분 추운 날씨에 건강하시온지요? 오늘도 알피 치료와 관계된 중요한 소식을 전하고자 합니다. 이번 임상은 광유전학 (Optogenetics)을 이용하여, 알피 질환으로 시각을 완전히 잃은 말기 환자들의 시각을 찾아주는 기술입니다. 이미 협회 학술 소식 (568/582)을 통하여 연구 과정을 소개해 드렸습니다 만, 관련 기술이 마침내 젠 사이트(Gensight) 라는 제약사를 통하여, 2015년 임상에 돌입할 예정이라는 소식이 미국실명퇴치 재단을 통하여 발표 되었기에 전달합니다. 참고로 광유전학이란, 빛 (Opt)과 유전자 (Gene)을 결합한 학문으로 빛에 의해 유전자가 활성화 됨으로서 전기신호를 만들고 이 신호가 신경세포를 작동시키는 첨단 치료 기술입니다. 이러한 기술은 최근 뇌질환 치료에도 많이 응용되고 있으며, 망막세포의 시각 기능도 유사한 원리로 작동되기 때문에 과학자들은 알피 환자의 시각을 만들어내는 데도 응용하게 되었습니다. 알피 질환은 빛을 전기 신호로 만들어 시각을 뇌로 보내주는 광수용체 세포가 죽어가면서 실명하게 됩니다. (참고로 이러한 시세포인 광수용체는 빛을 전기 신호로 만드는데 로돕신 유전자를 사용합니다.) 지난 2000년도 중반 프랑스의 시각연구소 호세 라헬 박사는 녹조류에서 빛에 의해 활성화되는 할로 로돕신을 이용하여 알피 환자의 시각을 되찾는 연구를 하여 왔습니다. 관련 연구는 알피로 죽어 없어진 광수용체 세포 대신에 바로 위에 있는 양극세포 (Bipolar Cell)를 활성화시켜 시각을 만들어 내는데 성공하였습니다. 바로 동물 시험에서 할로 로돕신이라는 유전자를 망막에 주입하였더니 알피 걸린 쥐가 시각을 만들어 활동하기 시작했다는 점이지요. 이제 이러한 기술이 인간에게 적용하기 위하여 2015년 임상에 들어간다는 반가운 소식입니다. 관련 소식은 시간 관계 상, 토요일 수도권 모임에서 이야기 나누기로 하고, 번역은 생략하겠습니다. 단 할로 로돕신에 의한 시각의 창출은 아래와 같은 문제점이 있다는 생각을 해보게 됩니다. 개인적인 의견이니 참조하세요. 1) 세포 단위를 활성화 시킨다는 점에서 인공망막보다 시각이 월등히 정교해 질 수 있다는 장점이 있어 임상의 결과가 기대됨. 2) 그러나 유전자 조작에 의해 다른 세포를 활성화시킨다는 것은 생물학적으로 매우 부자연스러운 일에 해당. 3) 할로 로돕신 유전자로 양극세포가 만드는 시각은 색상이 단순하여 회색일지, 녹색일지, 빨간색일지 걱정되지 않을 수 없음. (이점은 흑백으로 보이는 인공망막과 유사함) 4) 일단 다른 세포를 시각세포로 만들어버리고 나면, 줄기세포와 같이 정상적인 회복 기술이 상용화되더라도, 다시 되돌릴 수 없음. 5) 그러나 성공한다면 알피 질환으로 캄캄한 세상을 살아가는 전맹인은 사라질 것으로 기대함. 6) 기존의 유전자 치료는 알피 본인의 변이 유전자를 찾아 정상유전자를 이식하는 기술인 반면에, 이번 유전자 치료는 변이 유전자와 상관없이 유전자 조작을 통하여 시각을 만드어내는 기술임. 따라서 용어상의 차이가 있음 * 유전자 치료는 질환의 원인이 되는 변이 유전자 대신 정상유전자를 이식해서 근본적인 치료를 하는 것 -> Gene Therapy * 유전자 조작에 의해 다른 신경세포를 빛에 의해 활성화시켜 변칙적으로 감각기능 을 만들어 주는 것 -> Optgenetics -이상- 수도권 모임과 음악회에서 만나요 ~