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(학술) 알피 세포 재생 연구를 포함한 신기술에 자금 지원 -미국 FFB
죠나단	2014/11/29	1,516
(학술) 알피 세포 재생 연구를 포함한 신기술에 자금 지원 -미국 FFB 협회 의학 소식으로도 설명드린 바와 같이, 알피 치료를 위한 국제적인 연구가 더욱 가속화 되면서, 최근 미국 실명퇴치 재단은 6개 신기술을 선정하여 추가로 자금을 지원키로 하였다고 발표하였습니다. 특히 주목받는 것은 세포 재생 기술인데 이는 태아 상태에서 광수용체를 만들어내는 곳이 뮐러 세포이며 이 세포를 조작하여 광수용체를 복구시킴으로서 알피 질환을 치료하는 연구가 동물 실험에서 성공한 바 있습니다. 이러한 연구를 상용화시키기 위하여 자금을 지원한다고 하니, 기술 개발이 가까이 왔음을 의미하는 것이어서 협회로서는 매우 기쁘기 그지없습니다. 참고로 국내 뮐러 세포 연구는 카톨릭 안과 연구소의 주천기 박사팀이 수행하고 있으며 장차 기술 진전을 지켜보면서 협회 차원에서 관련 연구를 지원할 생각입니다. 자세한 소식은 이번 12월 20일 수도권 모임에서 설명드리도록 하겠습니다. ------------- 소 식 내 용 --------------------- Self-Regenerating Retina One of Six New FFB-Funded Research Efforts -미국 FFB 알피로 인한 시각 손상을 자가 복구하는 새로운 기술이 미국 실명퇴치 재단으로 부터 자금을 지원받게 되었다. 미국 워싱턴 대학의 토마스 르 박사가 주도하고 있는 연구로서, 그는 뮐러 교질 세포를 조작하여 새로운 광수용체( 빛을 전기 신호로 바뀌어 시각을 만들어 내는 세포)로 발아시키는 방법을 연구 중이다. (번역자 주 : 뮐러 세포는 망막 세포층을 지지하는 뼈대 세포로서, 망막의 발생 단계 에서 세포 스스로가 변화되어 광수용체를 만들어낸다. 이러한 기술은 일찌기 하버드 대학 등펑 첸 박사팀도 광수용체 재생에 성공한 바 있다.) 미국 실명퇴치 재단은 향후 이러한 연구를 포함하여 6 종류의 광범위한 신기술에 약 1.5백 만불을 지원할 예정이다. " 우리는 다양한 망막 질환으로 고생하는 환자들을 위하여 시력을 회복 시킬 수 있는 잠재적 기술 개발 사업에 매우 흥분하고 있다.“ 고 재단의 수석 연구 이사인 로즈 박사는 말하면서, “ 우리의 새로운 노력과 함께 커다란 기술 혁신이 있었지만, 동시에 중요한 것은 과학의 방법론적 상황이 더욱 성숙해지면서 성공의 가능성이 높아졌다.“ 라고 강조한다. 지난해 가을 국제 망막 관련 연구팀들로부터 약 75개 연구 과제가 제출된 바 있다. 이중 가장 가능성이 높은 제안서 25개 연구 과제가 1차로 선정되었으며 최종적으로 상위 6개 연구가 자금을 지원받게 되었다. 이중 위에서 언급한 광수용체 자가 재생 기술 연구를 제외하고 5가지의 연구 과제는 아래와 같다. 갑상선 호르몬 억제에 따른 원뿔세포 보호 연구 오클라호마 시친 딩(Xi-Qing Ding) 박사팀은 갑상선 호르몬을 억제함으로 알피 질환자의 원뿔세포를 보호할 수 있는 시험실 연구를 계속 진행하게 되었다. 원뿔세포는 중심 시력을 담당하며 사물의 정교한 이미지를 파악하는 기능을 가지고 있다. 이러한 잠재적 기술이 성공하기 위하여 중요한 요소 중의 하나는 약물의 투여가 원뿔세포에 국한되어야 하는 데, 아마도 점안액으로 안구를 통하여 치료약을 전단하는 일이 될 것이다. 이러한 국부 중심의 투여가 필요한 이유는 갑상선 호르몬이 인체의 다른 조직 발달과 신진대사에 매우 중요하기 때문이다. (따라서 호르몬의 억제는 다른 장기에 부작용이 우려될 수 있음) 시력 보호 약물의 탐색 및 발굴 제임스 파둘 (James Padool) 박사팀은 망막 질환이 걸린 열대어를 이용하여 수천 종류의 시력 보호 효과가 있는 약물을 탐색 중이다. 이처럼 신경보호 물질과 관련 되어 치료 잠재력이 있는 약물을 발굴하는 일은 알피를 포함하여 시야를 손상당하는 변이 유전자와 상관없이 폭넓게 이용될 수 있다. 우성형 알피 질환의 유전자 치료 플로리다 대학의 알프레드 루윈 ( Alfred Lewin) 박사팀은 로돕신 변이 유전자로 발병되는 알피 우성형 질환의 치료를 위해 2단계 유전자 치료 기술을 개발 중에 있다. 알피 질환자의 일부 중에는 상염색체 우성형 유전 패턴을 보이고 있다. 한쌍의 유전자 중 한쪽 부분의 유전자가 변이되어도 질병이 유발된다. 따라서 우성형 알피의 경우는 부모나 혹은 다른 가족 중 일부가 알피를 가지고 있다. 르윈 박사팀의 유전자 치료 기술은 건강한 유전자를 전달하면서 동시에 변이된 유전자를 억제하는 일이다. 이번 연구가 성공하면 임상을 통하여 효능을 검증할 예정이다. 어셔 신드롬 1B 유전자의 전달 기술 플로리다 대학의 샤논 보이에 (Shannon Boye) 박사팀은 유전자 MYO7A 변이 유전자로 발병하는 어셔 신드롬 1B 유전자 치료를 아데노 바이러스를 벡터로 사용하여 개발 중에 있다. MYO7A 유전자는 사이즈가 크기 때문에 관련 기술은 이중 유전자 전달 매체 기술을 이용하여 2개의 팩키지로 구성된다. 이번 기술이 성공하면 현재 임상이 진행 중인 어셔 신드롬 치료제인 UshStat 를 대체할 수 있다. 참고로 UshStat 치료제는 유전자 전달 매체로 렌티 바이러스를 사용하며 단일 매체이지만 체적이 크다. ** 유전자 코드 처리 과정에서의 오류 정정 기술 시카고 대학의 죠나단 스텔리 (Jonathan Staley) 박사팀은 유전자 전사 인자 (망막 세포가 유전자 코드를 잘 처리하도록 돕는 기능을 함) 의 변이가 알피와 같은 망막 질환을 발병시키는 원인을 연구 중이다. 이들은 이러한 유전자를 바로 잡는 치료 기술을 개발할 예정이다. -이상- 자세한 내용과 더불어 앞으로 관련 기술들의 치료 전망은 이번 12월 20일 수도권 모임에서 나누기로 하겠습니다. 환우 여러분들의 많은 참석 바랍니다.