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(의학) 알피 초/중기 발병 및 진행을 지연시키는 약물 개발 - 독일 Mireca 제약사 
최정남 
2019-12-13 
1,692 (의학) 알피 초/중기 발병 및 진행을 지연시키는 약물 개발 - 독일 Mireca 제약사
올해 4월 국제적인 안과 의사 및 과학자들의 모임인 미국 ARVO 행사를 통해, 미국 실명퇴치 재단은 향후 알피 관련 치료제로서 잠재력있는 기술이라고 소개하는 동영상을 올린 바 있습니다.
이에 협회는 관련 제약사의 논문들을 조사하여 치료제의 작용 기전을 면밀히 살펴보았고, 개발사인 독일의 Mireca 제약사의 기술 담당 부사장인 프랑스와 듀란 박사와 이메일을 주고 받았습니다.
이를 간략하게 정리하여 아래와 같이 의학소식으로 공지하오니 환우 여러분들의 많은 관심 기대합니다.
--------------- 소 식 내 용 -------------------
1. 치료제 개발사 : Mireca Medicines (독일 튀빙겐 소재)
2. 프로젝트 명 : LP-DF003
3. 약물 내용 : cGMP 유사체 (cGMP Analogue Formation)
4. 적응증 : 망막색소 변성증/ 스타가르트/ 기타 망막병증
5. 전달 방식 : 망막 세포 내로 용이하게 전달하기 위한 방법으로 유사체의 소분자 물질을 리포소말 켑슐 형태로 만들어 망막 하부 공간에 주사하는 방식
6. 임상 단계 : 현재 알피를 대상으로 동물 시험을 완료하였고, 임상 전 시험에서 그 효능을 인정받아 조만간 임상을 추진 할 계획으로 있음.
7. 시각 메카니즘
우리 눈에서 시각을 만드는 광수용체 세포는 광변환-Phototransdution- 생화학 싸이클을 통해서 시각을 전기신호로 만듬. 이때 광수용체 내부에 존재하는 로돕신에 빛이 도달하면 빛의 광자에 의해 11-cis Retinal 이 트랜스 레티날로 바뀌면서 최초의 생화학 반응이 시작됨.
이후 추가적인 경로를 거치면 최종적으로는 PDE6 라는 효소가 활성화되어 cGMP 물질이 가수분해 되면서 세포 이온 채널이 닫히게 되는 것임. 이때 광수용체의 세포 이온 채널이 닫히면, Na+ 이온이 세포 속으로 들어가지 못하고 세포 안팎으로 전압차가 발생되어 시각이 전기 신호로 만들어지고 이 신호가 뇌에 전달되어 시각을 느끼게 됨.
8. 치료 메카니즘
알피에 걸릴 경우, 과학자들은 위에서 언급한 cGMP 물질이 광수용체 세포 내에서 과다하게 축적되는 것을 발견하였고, 그 결과로 세포가 죽어간다는 사실을 규명하였음. (다수의 논문이 발표된 바 있음)
이러한 사실에 입각하여, 독일 미레카 제약사는 cGMP 물질이 축적되는 것을 방지함으로서 알피 질환의 악화를 차단하려는 연구를 진행하여 왔음. 그 방법으로 cGMP 유사체를 다양하게 개발하여 이를 세포 속으로 주입함으로서 cGMP 축적을 방해하는 (저해제Inhibitor) 기술을 입증하였고, 동물 시험를 통해 가장 최적의 약물을 골라내는 데 성공하였음.
더불어 독일 제약사는 망막 세포까지 약물을 안전하고 효율적으로 전달하기 위하여 리포소말 (Liposomal -나노 크기의 인지질 켑슐) 형태로 치료제를 개발하여 치료 효과를 높이는 데 성공하였다고 발표함.
9. 적응 범위
제약사에 따르면, 알피 질환을 일으키는 다양한 유전자가 존재함에도 불구하고 대부분의 알피 변이 유전자에 대하여 치료 효과가 기대된다고 주장함. 그러나 시각 작용과 관련된 로돕신, PDE6, PKG, CNGB, ABCA4 등 광수용체의 외절에서 시각 기능과 관련된 유전자의 변이 환자들이 우선하여 적용될 수 있으며, 나머지 변이 유전자에 대한 효능은 치료 과정에서 세부적으로 밝혀져야 할 여지가 있다고 협회는 생각하고 있음.
10. 추가사항
협회는 앞서 언급한대로, 독일 Mireca 제약사의 과학 담당 부사장인 듀런 박사에게 메일을 보내 한국 환우들의 관심을 전달하고 치료제 개발의 성공을 기원하였습니다. 듀런 박사는 한국 환우들의 관심에 감사하다는 말과 함께, 협회의 질문 사항에 친절한 답을 보내주었습니다.
-이상-
The Cure Is In Sight~
** 협회는 해외에서 개발되고 있는 알피 치료 기술들의 국내 도입을 위해
각 대학 연구자들과 함께 노력하고 있습니다.
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** 가입방법 ☞ 자유게시판 상단 <평생회원제 도입 공고> 참고하시고, 협회의 CMS
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