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미국 FDA 캘리포니아 대학 알피 줄기세포 임상 승인 
최정남 
2015-05-25 
3,975 최근 영국 리뉴런 사의 알피 줄기세포 임상이 허가 된 것과 동시에 미국
캘리포니아 대학 어바인(UCI)의 헨리 크라센 박사 연구팀도 미국 FDA로 부터
알피 줄기세포 임상을 허가 받았다는 소식을 간략하게 공지드린 바 있습니다.
관련 소식을 번역하여 올리오니, 환우 여러분들의 많은 관심 바랍니다.
참고로 양측의 임상은 줄기세포에서 얻어진 인간의 망막 전구체 (hRPC)
세포를 사용하여 알피를 치료하려는 점에서는 동일하나,
(세포의 주입 위치를 포함하여) 시술 방식이 다르고, 세포에서 얻어지는
기대 효능에도 상호 차이가 있는 것으로 보여,
임상이 성공할 경우, 각각의 치료 기술은 향후 환자의 진행 상태에 따라
그 적용을 달리 해야 할 것으로 협회는 예상하고 있습니다.
아무튼 양쪽의 줄기세포 임상이 성공적으로 끝마치게 된다면, 우리에게는
줄기세포를 사용하여 “알피 실명을 퇴치하는 무기”가 한꺼번에 두 가지를
얻게 되는 행운이 뒤따를 것입니다.
양측의 차이점은 추후 다시 공지할 예정이며 오늘은 UCI 임상 승인에
대한 소식을 올립니다.
----------------- 소 식 내 용 ----------------------
UCI receives FDA consent to study stem cell-based treatment for
retinitis pigmentosa in clinical trial -
news-medical May 8,2015
UC 어바인 대학의 헨리 크라센 박사팀이 개발한 알피 줄기세포 치료
기술이 미국 FDA로부터 임상을 허가 받았다. 이는 영국의 리뉴런 사
의 치료제와 함께, 역사상 최초의 알피 줄기세포 치료 임상에 속한다.
크라센 박사와 동료 진양 박사팀은 관련 치료제의 상용화를 위해 제이
싸이트 (jCyte) 라는 회사를 설립하였으며,
동 대학 연구진들에 의해 만들어진 치료 기술을 검증하기 위해 캘리포니아
어바인 대학에서 임상을 주도할 예정이다.
관련 치료 기술은 알피 환자의 시각을 유지하기 위하여, 광수용체가
퇴행하는 시점에 개입하여, 세포를 보호하고 잠재적으로 활성화시키는
목적으로 개발되었다.
크라센 박사는 말하기를,
“ 우리의 연구 사업이 이번 임상의 승인으로 아주 중요한 단계에 도달
하였다 “ 고 말하면서,
“ 임상의 시작이야말로 우리의 기술 개발에 커다란 전환점을 의미하며
여기까지 연구가 진전됨을 매우 기쁘게 생각한다. “ 고 덧붙였다.
올해 중반기 알피 16명의 환자를 대상으로 임상 1/2차가 UCI에서 진행
되며, 이번 임상의 주요 목적은 망막 전구체 세포를 중증 알피 질환자의
안구에 1회 주사하는 방식으로 안정성을 검증하는 데 있다.
그러나 시각의 기능에 대한 효능도 평가할 예정이다.
알피와 같이 치명적인 실명 질환은 그동안 마땅한 치료 기술이 없었지만,
줄기세포는 이 질환을 치료할 수 있는 새롭고 희망적인 수단이다.
이번 임상의 개시는 크라센 박사가 이끌어 온 지난 10년 이상의 연구가
마침내 결실을 이루게 된 것을 뜻한다. 동시에 관련 연구는 2004년 미국
캘리포니아 주가 설립한 재생의학 연구소의 줄기세포 관련 기관이 자금을
지원하면서 가속화 되었다.
“ 캘리포니아 주립 재생의학 연구 기관과 주민들의 협조 없이는 이같이 빠른
시일 내에 눈부신 성과를 이루지 못했을 것이다. “ 라고 크라센 박사는 말하
면서,
“ 지난 수년 동안 기다려온 환자들과 그 가족들에게 우리의 연구가 마침내
실험실을 벗어나 임상으로 진행되게 되었음을 기쁜 마음으로 전하고 싶다.“
고 언급했다.
이번 연구에 230억 원을 지원한 캘리포니아 재생 의학 연구 기관의 시드니
골루브 이사는,
“ 이번 임상이 시작 단계에 이르렀다는 점에 매우 흥분된다. 또한 캘리포
니아 대학 차원에서 줄기세포 연구 사업이 이루어 낼 수 있는 업적으로서
이번 임상은 중요한 의미를 갖는다.“ 말했다.
-이상- -
