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광유전학 알피 치료 기술 -미국 FDA 임상 승인
최정남	2015-09-06	4,922
미국 레트로 센스사가 개발한 광유전학 알피 치료 기술이 미국 FDA의 승인을 받아 조만간 임상으로 진행될 예정입니다. 협회 최신의학 소식 (의학소식 642/620) 으로 이미 공지드린 바, 광유전학은 빛과 유전학을 결합한 기술 (Optogenetic) 로서 알피 치료를 위해 새로운 분야로 떠오르고 있습니다. 관련 기술은 광수용체가 없어진 말기 알피 질환자들의 시각을 되찾아 주기 위한 것으로서, 망막에서 시각을 만드는 광수용체 대신에 유전자 조작을 통하여 다른 세포층이 시각을 만들도록 유도하는 방편적인 기술에 해당합니다. 이러한 기술은 세포 차원에서 시각을 만들기 때문에 임상이 성공할 경우, 인공 칩을 사용하여 시각을 만드는 인공망막 보다는 훨씬 우수하고 간편하며 치료 비용조차 저렴할 것으로 전망됩니다. 다만 인공망막과 마찬가지로 광유전학 기술도 광수용체 세포를 통하여 얻어지는 자연적인 시각과는 질에서 상당한 차이가 있을 것입니다. (참고로 인공 망막은 흑백으로만 보이고 광유전학 역시 단일 색상으로 시각이 만들어 질 수 있음.) 이번 미국 FDA가 임상을 승인한 레트로 센스사의 광유전학 치료 기술은, 광수 용체 대신에 신경절 세포를 유전자 조작 함으로서, 시각의 기능을 부여하는 방식입니다. 이와 유사한 광유전학 기술로서는 양극세포에 시각 기능을 부여하는 젠 싸이트 회사의 기술 역시 조만간 미국 FDA의 승인을 받아 임상에 돌입할 예정이어서, 향후 말기 알피 환자들의 시각을 되찾아 주는 데 광유전학 기술에 학계의 관심 이 집중되고 있습니다. 특히 협회로서도 줄기세포에 이어서 여타 알피 치료 기술들이 그동안 시험실 연구를 끝마치고 미국 FDA 의 승인을 받아 임상으로 진행되는 것을 매우 기쁘게 생각합니다. 이번 기술 역시 성공적일 경우, 국내로 관련 기술의 도입을 위해 협회는 최선의 노력을 다할 계획입니다. 여러분들의 많은 관심과 협조 기대합니다. ------------------- 관 련 소 식 ------------------------- RetroSense to Launch Clinical Trial of Vision-Restoring Optogenetics Therapy - FFB 28 Aug. 알피로 완전히 실명한 환자들의 시각을 되찾아 주는 기술이 떠오르고 있다. 이른바 광유전학 (Optogenetic) 기술로 조만간 임상에 돌입할 예정이다. 이러한 기술의 개발자인 미국 레트로 센스 회사는 최근 미국의 FDA로부터 임상을 승인 받아 조만간 15명의 알피 환자들을 대상으로 임상을 시작한다. 미국 실명퇴치 재단은 이번 기술에 초기 연구 자금을 지원한 바 있고, 미국 FDA 와 임상에 관한 기술 협의에 참여하였다. 광유전학 알피 치료 기술로는 역사상 처음으로 진행되는 이번 임상은 미국 서부 망막 재단에서 시작하며 주임 연구자인 데이비드 버치 박사가 주도할 예정이다. 레트로 센스사의 회장인 센스 에인스워드 는 이번 임상의 주요 목적은 안정성 확인에 있으나 회사는 시각 회복의 효력도 기대하고 있다고 말한다. “ 망막 질환의 치료에서 여타 안정성 연구와 마찬가지로 우리도 중증 환자들을 대상으로 임상을 시작한다. 그러나 이들 환자들은 안정성은 물론 즉각적으로 시각이 되살리는 효능을 기대하고 있다.“ 고 그는 설명하면서, “ 예를들어 알피 질환을 완화 시키기 위한 목적의 치료 기술들은 효능을 파악하는 데 수년이 걸리지만, 우리는 그러한 치료 기술이 아니어서 비교적 짧은 시간 안에 효능이 나타날 것으로 우리는 희망한다. “ 고 강조한다. 알피를 가진 환자들은 만일 망막에서 시각을 만드는 광수용체 세포가 모두 죽어 없어지면 완전한 실명 상태에 접어든다. 그러나 레트로 센스사의 광유전학 기술은 알피 질환으로 광수용체 세포가 살아진 후에도 여전히 생존해 있는 신경절 세포에 시감각을 부여함으로서 시각 기능을 되살리는 치료 기술이다. 본시 신경절 세포는 정상적인 상태에서 빛을 감지하지 못하며, 다만 이미지 처리 의 다운 스트림 ( 광수용체가 만드는 시각을 이미지로 만들어 뇌로 전달하는 기능) 기능 만을 담당한다. 레트로 센스사의 광유전학 알피 치료 기술은 일종의 유전자 치료 방식인데, 인공으로 조작된 아데노 바이러스를 벡타로 사용한다. 이러한 전달매체에는 빛을 감지하는 단백질인 채널 로돕신-2를 탑재하여 신경절 세포로 전달한다. 그러나 유전자 교체 방식과 같은 기존의 유전자 치료 기술과는 달리, 광유전학 기술은 알피의 원인이 되는 변이 유전자와는 상관없이 치료할 수 있기 때문에 환자들이 자기의 변이 유전자를 알아야 될 필요가 없다. 레트로 센스사는 그동안 동물시험을 통하여 시각 회복 기능의 고무적인 성과를 거둔 바 있었지만, 그러한 사례들 만으로는 인간을 대상으로 한 임상을 추진하기가 어려웠다. 왜냐하면 쥐의 시각은 사람의 그것과는 상당한 차이가 있기 때문이다. 예를들어 쥐는 글을 읽을 수 없다. “ 만일 인간의 임상을 통해 독자적으로 행동 하고 모양과 물체를 구분할 수 있다면, 그것 만으로 엄청난 성과가 될 것이다.“ 고 에인스 워드 회장은 말한다. “ 우리는 이번 레트로 센스사의 임상이 시작된 것에 대하여 매우 기쁘게 생각 한다. 왜냐하면 그동안 인공망막과 같은 기술에 새로운 옵션이 추가되어 이제는 알피로 인해 완전히 실명한 환자들에게 또 다른 대안이 출현하였다는 것을 의미 하기 때문이다.“ 라고 실명퇴치 재단의 스테픈 로즈 박사는 말했다. -이상- 번역자 주 : 현재 상용화된 인공 망막은 60 광다이오드를 장착한 아주 작은 금속 칩을 망막에 부착하는 방식입니다. 따라서 카메라로는 60 픽셀 정도의 집적도여서 아직까지는 아주 조악한 시각에 지나지 않습니다. 더구나 인공망막은 시술도 복잡할 뿐더러 환자는 특수 안경을 장착하고, 빛의 정보를 처리하는 외장 컴퓨터와 안구 속에 망막 칩으로 연결되는 안테나 등이 갖추어야 할 장비들이 있어 매우 불편합니다. 만일 이번 광유전학 기술이 성공한다면, 이러한 불편들이 해소되고 세포 차원 에서 수백만 픽셀(신경절 세포의 숫자)에 가까운 시각이 만들어 질 수도 있습니다. 따라서 인공망막과 비교한다면, 1) 정교한 시각 2) 간편한 시술 3) 저렴한 비용 4) 착용 장비 없음 등과 같은 엄청난 경쟁력을 갖춘 치료 기술이 될 것으로 전망합니다. 다만 신경절 세포를 변칙적으로 시각 기능을 부여함으로서, 장차 개발되는 줄기세포 치료를 중복해서 받을 수 없다는 점이 하나의 약점으로 지적될 수는 있겠습니다. 국내 알피 임상 유치를 위한 연구 기금에 적극적인 참여 부탁드립니다. The Cure Is In Sight ~