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마침내 미국 FDA 알피 줄기세포 임상 승인 -영국 리뉴런사

최정남

2015-05-07

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지난번 학술 소식으로 영국 리뉴런 사가 미국 FDA에 임상 승인서를 제출하였다는
내용을 공지한 바 있습니다.

금일 미국 FDA 는 마침내 영국 리뉴런 사가 개발한 알피 줄기세포 치료제에
대하여 임상을 허가하였다는 소식을 전하게 되어 협회는 매우 기쁘게 생각합니다.

이는 인류 역사상 최초로 개발된 줄기세포를 이용한 알피 치료제이며 동시에
처음으로 인간을 대상으로 한 임상이 시작되었다는 데 커다란 의미가 있습니다.

협회는 그동안 여름켐프와 의학 쎄미나를 통하여 관련 제품에 대한 연구 성과를
단계별로 제공한 바 있었고, 국내에서도 동일한 임상을 유치하고자 많은 노력을
기울여 왔습니다.

앞으로 임상을 통하여 알피 질환자의 눈을 보호하고 시력을 회복시키는 기적의
역사가 일어나길 기대하면서,,,

어제 발표된 미국 실명퇴치 재단의 뉴스를 번역하여 공지하니 환우 여러분들의
많은 관심과 협조 기대합니다.

------------ 소 식 내 용 --------------------------
First Clinical Trial of an RP Stem-Cell Therapy Poised to Launch
May 06, 2015

금일 미국 FDA는 망막 색소 변성증 치료를 위한 줄기세포 임상을 개시하도록
승인하였다. 영국의 RP 치료제 개발 회사인 리뉴런 사는 15 명의 환자를 대상
으로 하버드 대학 부설 메사추세츠 시청각 병원에서 임상 1/2차를 진행할 예정
이다.

동 병원의 버만 군드 연구소 이사인 에릭 피어스 박사는 관련 임상의 주요 연구자
로 선임되었으며, 동 병원의 망막 전문의인 딘 에리어트 박사가 수술을 맡게 될
예정이다.

미국 실명퇴치 재단은 이번 임상을 조직하는 데 중요한 역할을 하였고, 그동안
임상이 가능하도록 동물시험 연구에 자금을 지원한 바 있다.

이번 치료 기술은 중증 또는 말기 알피 질환자들의 시력을 보호하고 시각을 회복
시키도록 디자인 되었으며 시술은 망막에 망막 전구체 세포(hRPCs) 를 주사하는
방식으로 진행된다.

한편 망막 전구체는 배아 줄기세포 단계에서 좀 더 성숙한 단계의 세포이나,
시각을 만드는 세포인 광수용체로 발달하기 이전 상태의 세포를 말한다.

연구자들은 이들 세포를 망막 하부 공간으로 주사하면 이들 전구체 세포들이
광수용체로 발달하여 성숙한 세포로서 정상적인 기능을 할 것으로 믿고 있다.

또한 이들 세포는 환자의 망막과 융합하여 시각을 되찾게 하는 효능이 기대
될 뿐만 아니라, 현존하는 광수용체의 퇴행을 억제할 것으로 예상된다.

“ 무엇보다도 우리는 이번 임상이 안전하다는 것을 확인할 필요가 있다. 이는
세포 형태의 치료제로서 과거에 한번도 인간을 대상으로 주사된 적이 없기
때문이다.“ 라고 리뉴런 사의 죤 신덴 박사는 말하면서,

“ 그러나 임상 전 연구의 모든 데이터는 명백하다. 우리는 면역 반응이나 암과
같은 종양 발생 등의 부작용 사례를 발견하지 못했다. “라고 강조한다.

이번 임상의 주요 목적이 안정성 점검이지만, 임상 연구자들은 치료 후 시력, 시야
그리고 망막의 감지도와 망막 구조 등에서의 변화를 지켜볼 예정이다.

안정성 확인을 위한 목적으로 용량 에스컬레이팅 임상 전략을 채택 함으로서
연구자들은 환자 별로 주입되는 세포의 숫자를 점차 늘려갈 것이다.

첫 번째 그룹의 환자 3 명은 250,000 개의 세포가 주입되며, 다음 그룹의 3명
의 환자에게는 500,000 개의 세포가 그리고 마지막 3명에게는 100 만개의 세포
가 주입된다.

만일 특별한 문제가 발생하지 않는다면, 연구자들은 나머지 환자들에게는 연속적
으로 백 만개의 용량이 투여될 것이다.

“ 최초의 9 명 환자들의 결과를 지켜보면서, 우리들은 나머지 6명의 환자들에게는
효능이 훨씬 나을 것으로 기대되는 망막의 위치에 주사하는 것도 고려 중이다.“
라고 죤 신덴 박사는 말하면서,

“가능하면 망막의 중심점으로 가깝게 이동하면서 세포의 확산 범위를 넓혀갈
생각이다. 궁극적으로 우리는 장차 임상 3차를 통해 최상의 효능을 얻어낼 수
있도록 이번 임상의 데이터는 아주 중요하다.“ 고 강조했다.

영국의 리뉴런 사는 그동안 미국 실명퇴치 재단의 임상 연구소와 긴밀히 협조하여
이번과 같은 획기적인 알피 줄기세포 임상을 기획하고 조직해왔다.

“ 우리는 이번 리뉴런사의 임상을 시작하는데 일정한 역할을 담당하였다는 점에
매우 기쁘게 생각한다.“ 고 재단 연구소 약물 개발 이사인 질리옥스 박사는 말하
면서,

“ 임상 초기에는 언제나 우리의 기대치에 대하여 걱정하고 있지만, 그럼에도 불구
하고 우리는 매우 낙관적이다. 우리의 희망은 실명을 회복시키는 일이며 이번
임상은 그것을 향해 내딛는 커다란 발걸음이다.“ 라고 덧붙였다.

하버드 대학 마이클 영 박사의 실험실 연구와 더불어 리뉴런 사의 치료 기술이
가능할 수 있도록 미국 실명퇴치 재단은 자금을 지원하여 왔다.

영 박사는 리뉴런 사가 미국 FDA로부터 임상 승인을 받아낼 수 있도록 최종적인
동물 시험 연구를 끝마친 바 있다.

마이클 영 박사는 말하기를,

“ 이번 임상은 지난 15년 간에 걸쳐 끝없는 연구 결과이며 말할 수 없이 기쁜
성과이다. 이번 연구 프로젝트에 중요한 자금을 지원한 재단에게 특별히 감사
드린다.“

- 이상 -

한국 알피 환우 및 가족 여러분.
우리 모두 이번 줄기세포 임상이 성공적으로 끝마칠 수 있도록 기원합시다.

그리고 협회는 위에서 언급한 영국 리뉴런 사의 죤 신덴 박사에게 “ 알피 줄기세포
임상이 허가 된 데 한국 알피 환우들을 대표하여 축하드린다.“ 고 메일을 보냈으며,

죤 신덴 박사는 “ 한국 알피 협회의 축하에 감사하며 한국 알피 환우들에게 성공적인
임상이 되도록 관심을 가져달라“ 는 답신을 받았습니다.