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QLT 제약사 알피 치료제 -임상1B에서도 효능 입증 
최정남 
2014-07-27 
3,328 QLT 제약사 알피 치료제 -임상1B에서도 효능 입증 글쓴이: 회장 날짜: 2014/07/27 18:26:08 조회: 448 
안과용 치료약 전문회사인 케나다의 QLT 제약사가 현재 임상 중인 레티노이드 약물이
11 명의 환자에게서 치료 효능이 입증되었다는 내용을 미국 실명퇴치 재단의 소식으로
전해드립니다.
이미 협회 최신의학 소식(462/520번) 으로도 그동안 관련 약물의 임상 내용을 전해드린 바 있습니다만, 최근 임상에서도 RPE-65 / LRAT 변이 유전자에 의한 알피 질환자를 대상으로 약물 투입 결과, 뚜렷한 시각 개선 효과가 있다는 소식을 올려드리오니 많은 참조바랍니다.
자세한 내용은 이번 여름켐프 의학 쎄미나에서 소개드리도록 하겠습니다.
------------- 소 식 내 용 ---------------------
QLT drug for RP and LCA Improved Vision in 11 Patients
- July 25, 2014
RPE-65와 LRAT 변이 유전자에 의해 발병하는 알피와 LCA 질환을 위해 QLT 제약사가 개발한 치료 약물이 임상 1차 두 번째 단계에서도 14명의 환자 중 11명에게서 시각 개선
효과가 입증되었다.
일주간의 코스로 투여되는 약물의 시각 개선 효과는 일부 환자의 경우 약 2년간이나 지속된 것으로 나타났다. 또한 심각한 부작용의 사례는 나타나지 않았으며, 임상의 결과는 학술지 Lancet 지에 발표되었다.
치료 한 달 후, 10세 소녀는 더 이상 지팡이를 사용하지 않게 되었으며, 학교 칠판의 글씨를 보기 위해 비디오 확대경이 필요없게 되었다.
“ 나는 어두운 곳도 걸어 다닐 수 있으며 혼자서 계단도 내려가고 태어나서 처음으로 혼자
화장도 하게 되었어요“ 라고 말했다.
임상에 참여한 38세 여성은 빛만 희미하게 감지한 상태에서 치료를 받은 지 9일 만에
눈에 띄는 시각 개선 효과를 보였다.
“ 10년 만에 처음으로 얼굴과 표정을 볼 수 있었다. 거울에 비친 내 얼굴 그리고 팔
부엌에 있는 고양이 그리고 처음으로 지나가는 차도 보게 되었다. “ 라고 말한다.
“ 이러한 결과는 매우 놀랍고 고무적인 일이다.” 라고 미국 실명퇴치 재단의 임상 연구소
약물 개발 선임 연구원인 패트리샤 질리옥스는 박사는 말하면서,,
“우리는 이같은 망막 관련 실명 질환에서 의미있는 시각 개선 효능에 대하여 아주 기쁘게
생각한다. “ 고 덧붙였다.
QLT091001 이라고 알려진 이번 치료제는 시각 기능에 필수적인 비타민 A의 한 성분으로
레티노이드 물질을 대체하는 약물이며, 특히 RPE-65 와 LRAT 변이 유전자에 의해 발병
하는 알피 환자에게는 결핍되어 있다.
“ 비타민 A는 시각을 만드는 생화학적 과정에서 필수 불가결한 성분이다.” 고 실명퇴치
재단의 로즈 박사는 말한다.
“그러나 이러한 물질이 작동하기 위해서는 11-cis-retinal 과 같이 여러 가지 형태의 레티노이드 성분으로 처리되어야 한다. 이번 QLT 제약사의 치료제는 이를 대체하는 약물이다.”
미국 FDA는 이번 약물에 신속 승인 약물 (Fast Track Designation) 의 지위을 부여한 바 있다. 치료약이 없는 심각한 불치 질환에 대하여, 첨단 치료 기술에 부여되는 신속 승인
약물의 지위는 제품의 개발을 지원하며 상용화를 위한 업무 절차를 신속하게 하여 하루라도
빨리 환자들의 치료할 수 있도록 도와주는 규정이다.
-이상-
시간이 더디게 가지만, 다양한 알피 치료 임상이 도처에서 진행되고 있습니다.
이번 여름켐프에 나오시면 더 자세한 이야기를 나눌 수 있고,
앞으로 협회가 계획 중인 국내 임상에도 힘을 보태어 주시길
간곡히 부탁드립니다.
여러분들의 빠짐없는 참석 부탁드립니다. -
