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  • 영국 리뉴런 알피 임상 - “ 지금은 더 좋아지고 있다.”
    최정남 2019-04-29 3,098
      영국 리뉴런사는 망막 전구체 세포를 이용하여 실명 질환인 알피의 치료제 개발에 앞장서고 있는 회사이며, 최근 임상 2차 첫 번째 집단으로 3명의 환자를 치료 완료한 바 있다. 지난번 임상 참여 환자들의 시각 개선 효과를 발표하였는데, (협회 최신의학 소식 : 746/747 참고)

    금일 리뉴런 사는 최근까지도 이러한 효능은 지속되고 있으며 오히려 추가적인 개선 효과도 이어지고 있다고 발표했다.

    이같은 내용의 결과는 제 6차 망막세포와 유전자 치료 혁신 쎄미나에서 미국 하버드 대학 부설 메사추세츠 안과 병원의 교수인 제이슨 코맨더 박사에 의해 발표되었다. 한편 이번 쎄미나는 4월 28일 개최되는 2019년 국제적인 ARVO (국제 시과학 및 안과 총회) 행사 전에 캐나다 벤쿠버에서 진행되었다.

    이번 임상의 개선 효과는 초기 결과로서 1개 라인에 5글자로 구성되어 시력을 측정하는 ETDRS 시력표에 따라 얻어진 데이터이며, 지난 2월과 최근 4월 26자를 기준으로 업데이트 된 바 있다.

    최근 검사에서 환자들은 치료 전 상태보다 평균 23글자 (지난 1차 발표 16글자 보다 7 글자로 더 호전됨) 로 개선 효과가 확장되는 희망적인 결과를 보이고 있다. 그러나 치료받지 않은 눈의 경우에는 의미있는 개선 효과는 보여주지 못했다.

    환자별로 상태를 업데이트 하면 아래와 같다.

    1) 첫 번째 환자 (현재 120일 경과)
    치료 전 9글자 판독 -> 60일 경과 29글자 -> 120일 경과 현재 30글자 판독


    2) 두 번째 환자 (현재 60일 경과)
    차료 전 9글자 판독 -> 18일 경과 24글자 -> 60일 경과 현재 34글자 판독

    3) 세 번째 환자 (현재 60일 경과)
    치료 전 32글자 판독 -> 18일 경과 46글자 -> 60일 경과 현재 55 글자 판독

    이같은 결과는 평균 23 글자를 추가로 판독할 수 있는 수치로서, 임상 결과를 측정하기 위해 사용된 ETDRS 시력 측정표에서는 약 4줄 이상을 읽을 수 있는 효과에 해당한다.

    최근 망막의 유전자 치료에서는 미국 FDA 가 임상학적인 개선 효과로 최소 15 글자를 추가로 판독하는 기준점을 제시한 바 있다. 또한 비교 수단으로서 시력 20/20 (한국 시력 1.0) 과 법적 실명에 해당하는 20/200 (한국 시력 0.1) 의 차이는 ETDRS 시력표 상의 10 개 라인에 해당한다.

    이러한 객관적인 측정치 뿐만 아니라, 3 명의 치료받은 환자들 모두는 주관적으로도 치료받은 눈에서 시력이 훨씬 좋아졌다고 말한다.

    아리조나 소재 로스키 안과 연구소 망막 전문가인 프라빈 듀겔 박사는 말하기를,

    “ 이렇게 빠른 시일 내에 알피 환자들의 시력이 확실하게 좋아진 것을 보고 매우 놀랐다. 이러한 효능은 60일에서 120일 동안 지속되고 있으며 지금도 개선 효과는 추가적으로 발견되고 있다. 더구나 치료받은 환자들이 흥분과 놀라움 속에서 기뻐하고 있는 모습을 보고 우리는 즐거움을 느끼고 있다. 이들은 시력이 객관적인 검사 결과 뿐만 아니라 주관적으로 시력이 개선되었음을 깨닫고 그동안 실명의 두려움에서 벗어나 희망을 발견한 사람들이다.” 고 그는 설명하였다.

    한편 리뉴런사는 이번 데이터가 초기 결과로서 앞으로 추가적인 자료들이 만들어 질 것이며 치료받은 환자들의 정기적인 모니터링이 진행되고 있다. 이를 통하여 더 많은 환자들을 대상으로 효능의 지속성과 범위 등을 장기적으로 평가할 예정으로 있다.

    끝으로 리뉴런 사의 헬레보 회장은 말하기를,

    “ 이번에 관찰된 시력 개선의 정도를 볼 때, 우리 치료제가 알피 환자들의 삶의 질 향상에 커다란 기여를 할 것으로 기대한다. 이미 시력이 좀더 나은 두 번째 집단의 치료가 시작되었으며 이에 대한 결과들도 예정대로 발표될 것이다.” 라고 덧붙였다.

    -이상-