KOREAN FOUNDATION FIGHTING BLINDNESS

유전자 가위 기술로 알피 치료- 금년도 ARVO 행사 하이라이트
최정남	2018-07-18	3,372
지난 일요일 (4/29일)부터 5/3일까지 미국 호놀룰루에서는 국제 안과연구 학회인 ARVO 행사가 진행되었습니다. 세계적으로 가장 규모가 큰 안과 학술 총회로서 각국 연구 자들이 모여 서로 치료 연구에 대한 최신 기술 정보를 교류하는 모임으로서, 협회는 자문교수로서 순천향 대학 안과 박태관 교수가 참석하였습니다. 오늘은 이번 행사에서 유전자 가위 기술로 알피를 치료하는 연구들이 가장 주목을 받았다는 내용을 소개합니다. 협회에서도 의학 소식 (661-664,673 참조) 여러 차례 소개드린 바 있지만, 유전자 가위 기술은 알피를 일으키는 유전자의 변이 부위를 찾아내 잘라내는 기술 (유전자 교정- Gene Editing)로서, 미래에는 우리 뿐만 아니라 우리 후손들에게도 “알피가 없는 세상” 을 열어주는 최종 병기라 하겠습니다. 오늘은 최근 ARVO 현장에 다녀온 미국 실명퇴치 재단의 연구 수석이사인 스티브 로즈 박사가 올린 소식으로 공지하오니, 환우 여러분들의 많은 관심 있으시길 기대합니다. 참고로 협회는 국내 유전자 가위 기술의 세계적인 권위자이신 한국 유전자 교정학회 회장 김진수 (서울대 생화학부) 교수를 통해, 향후 협회가 모으고 있는 알피 유전체 분석 결과를 대상으로 유전자 가위 연구를 적용하는 방안을 논의할 예정입니다. ------------------ 소 식 내 용 ------------------------ ARVO 2015 Highlight: A Cut-and-Paste Approach to Fixing Retinal-Disease Genes By Dr. Steve Rose on May 3, 2015 방금 나는 국제적인 안과 연구 모임 중 가장 규모가 큰 미국 안과 년례 학회(ARVO) 에 다녀왔다. 국제적으로 약 11,000 명의 안과 분야의 과학자들과 의사들이 모이는 자리이다. 나는 우리 재단의 연구자들과 함께 망막 연구의 최전선에서 가장 최신 기술 정보들을 가능한 한 많이 모으고자 열심히 현장을 뛰어다녔다. 이러한 노력은 매우 즐거운 일이기도 하지만, 너무 큰 행사의 분위기에 압도되어 어쩔 줄 모르는 작업이기 도 하였다. 이번 ARVO 행사에서 가장 큰 화제 중의 하나는 단연 CRISPER 로 알려진 유전자 편집 기술이며, 최근에 아주 빠르게 진전되고 있는 첨단 기술이다. 크리스퍼 기술은 알피를 일으키는 변이 유전자 대신에 새로운 정상 유전자를 넣어주는 기존의 유전자 치료 방식과는 다르다. 이에 반하여 크리스퍼 기술은 유전자를 잘라서 붙여주는 기술이며, 마치 분자 가위를 사용하여 변이된 분위를 잘라내고, 거기에 정상 적인 DNA의 조각을 삽입 시켜주는 것이다. 이렇게 생각하면 이해가 빠를 것이다. 예를들어 자동차가 고장이 났다고 하자. 우리에게 는 두 가지의 선택이 있을 것이다. 첫째는 새로운 차를 구매하던지 아니면 문제를 일으 키는 부속을 갈아 끼워 차를 다시 사용하는 것이다. 새로운 차를 사는 것은 기존의 유전자 치료 기술(교체)이다. 그러나 두 번째 방식은 문제를 일으키는 부분 -예를 들어 밧데리, 시동장치, 연료 펌프 등-을 갈아 끼워 차를 정비하여 사용하는 방법이 있다. 유전자 가위 기술과 유전자 치료 기술에는 각각 장 단점이 있다. 유전자 가위 기술의 가장 큰 잇점은 유전자 사이즈가 커서 전달 매체인 바이러스에 집어넣지 못할 경우 이러한 문제를 해결할 수 있다. 예를 들면 알피를 일으키는 USH2A 는 유전자가 너무 커서 기존의 바이러스 벡타를 사용하여 망막 세포 속으로 전달할 수가 없었다. 또한 크리스퍼 기술은 기존 유전자 치료 기술과 같이 변이 유전자 전체를 전달할 필요 가 없다. 그저 잘못된 유전자 부위를 삭제하고 수선함으로서 간단하게 시력을 회복시킬 수 있는 기술이다. 다만 유전자 가위 기술의 단점으로는 시력을 충분히 회복시키기에 아직은 부족하다. 또한 원하지 않는 부위를 손대거나 표적을 벗어날 수도 있어 건강한 유전자에 영향을 미칠 수도 있다. 그러나 이번 행사에서 이러한 문제점을 극복하기 위한 연구 진전이 발표되었으며, 이로서 과학자들은 유전자 가위 기술이 알피 치료를 위한 임상에 다가설 수 있게 하였다. 이번 년도의 ARVO 행사에서 여러 명의 과학자들이 유전자 가위 기술의 연구 프로 젝트를 소개하였다. 미국 아이오와 대학의 Ed Stone 박사는 연구실에서 다양한 유전 자 가위 기술을 사용하여, USH2A, MAK 그리고 RHO 유전자로 발병하는 알피 질환을 세포 차원에서 바로잡는데 성공적인 결과가 있었다고 발표하였다. 그리고 이에 대한 추가 연구가 계속되고 있다는 보고가 있었다. 아직 확신할 수 없지만, 분명 장래에는 기존의 유전자 치료 기술과 유전자 편집 기술 인 크리스퍼 기술 양자 사이에는 각자의 역할이 있을 것이다. 물론 이러한 기술들이 진화하고 성숙하는 것을 지켜보는 것은 매우 흥미로운 일이다. 망막 질환을 일으키는 유전자의 다양성과 복잡성에 견주어 볼 때, 치료 옵션이 많을수록 그만큼 우리에게는 좋은 일이기 때문이다. -이상- 협회는 해외에서 개발되고 있는 알피 치료 기술들의 국내 도입을 위해 각 대학 연구자들과 함께 노력하고 있습니다. 평생회원 가입으로 이러한 노력에 힘을 보태주시길 부탁합니다. ** 가입방법 ☞ 자유게시판 상단 <평생회원제 도입 공고> 참고