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망막 자체의 재생 능력으로 알피 치료 기술 개발 1부 - 미국 실명퇴치 재단
최정남	2018-10-26	2,938
오늘은 알피 질환을 위해 세포 치료 분야의 전문가 중 한 사람인 워싱턴 대학의 Thomas Reh 박사의 연구 성과를 2부에 걸쳐서 자세히 소개드리고자 합니다. 최근 미국 실명퇴치 재단은 관련 연구를 잠재력있는 치료 기술로 평가하고 인간을 대상으로 한 임상으로 진행될 수 있도록 연구 기금을 지원하기로 하였습니다. 우선 간략히 설명을 드리자면, 관련 연구팀들은 우리 망막에 존재하는 뮐러 세포를 망막의 시세포로 전환시키는 기술을 발견하였는데, (이 기술이 성공할 경우,) 줄기세포를 사용하지 않고도 알피로 손상된 망막을 스스로 재생시킬 수 있다는 내용입니다. 그동안 뮐러세포를 이용하여 광수용체로 유도시키는 연구 성과는 많았습니다. 예를들어 2007년도 일본 교토 대학 리켄 연구소의 다카하시 연구팀은 생체 내의 Wnt 단백질을 이용하여 이를 성공시켰고, (학술 소식 364 참조) 이어서 2008년 하버드 부설 스키펜스 안과 연구소 Chen 박사와 동료 연구원들은 자연에서 얻어지는 글루타메이트 와 아미노에디페이트(글루타메이트의 유도체) 물질을 안구에 주사하여 뮐러 세포가 분화하여 광수용체가 된다는 사실을 발견하였습니다. 국내에서는 김안과 병원 연구소에서 일본과 동일한 실험이 이루어졌지만, 효능은 크게 떨어지는 것으로 보였을 뿐더러, 이후 국제적으로도 후속 연구가 없어 뚜렷한 진전을 보여주지 못했습니다. 그러나 최근 유사한 개념의 연구들이 다른 경로에서 진행되었고, 관련 소식이 미국 실명퇴치 재단에서 “ 향후 잠재력있는 알피 치료 기술”로 소개되었기에 이를 협회 의학 소식으로 올립니다. 더운 여름철 시원한 소식이 되시길 기대하며 8월 25일 여름켐프에서 자세히 다루도록 하겠습니다. ---------------- 소 식 내 용 ------------------ -제 1부 - 미국 실명퇴치 재단의 소식 Retinal Regeneration: Releasing Your Inner Salamander By Ben Shaberman on July 5, 2018 망막색소 변성증이나 황반 변성환자들과 같이 망막 질환을 가진 사람들의 경우 대부분은 광수용체가 죽어가면서 시각을 잃어간다. 망막에 있는 광수용체 세포들은 빛을 받아서 이를 전기 신호로 바꿔 뇌로 보내주면 우리는 이미지를 만들어 사물을 보게 된다. 국제적으로 많은 연구자들이 줄기세포로부터 새로운 광수용체를 만들고 이를 망막에 이식함으로서 시각을 회복시키는 연구를 하고 있다. 이러한 줄기세포 기술들은 새롭게 이식되는 세포에 대한 면역 반응과 기존 망막 조직과의 기능적인 융합 등 여러 가지 문제들은 우리가 풀어야 하는 도전이다. 더불어 망막에 새로운 세포를 이식하는 일은 정확하고 섬세한 수술이 요구된다. 그러나 워싱턴 대학 망막의 발달과 재생 분야의 전문가인 Thomas Reh 박사는 시각 회복을 위한 혁신적인 기술을 개발하고 있다. 그는 기존의 망막 세포를 유도하여 새로운 광수용체로 자랄 수 있도록 하는 방식을 찾아내었다. 지난번 샌디에고에서 진행된 2018 비젼 컨퍼런스에서 Reh 박사는 네이쳐 학술지에 게재한 연구 논문으로 미국 실명퇴치 재단의 에드 골로브 상을 받았는데 그는 일찍이 양서류를 대상으로 진행해온 연구로부터 영감을 받아 새로운 기술을 개발하게 되었다. “ 이번 논문은 지난 30년간 우리 실험실에서 진행해온 연구 성과의 집적물이다. 내가 일리노이 대학 학생 시절에 처음으로 도룡뇽이 스스로 망막을 재생하는 능력을 가지고 있다는 사실을 알았다.” 고 그는 말하면서, “ 당시에 같은 대학에 David Stocum 박사가 있었는데 그는 양서류의 팔다리 재생 능력을 연구하고 있었다. 나는 이러한 동물들의 잠재력에 매료된 바 있었다. 이후 캘거리 대학 조교수 시절, 우리 실험실에서 올챙이에 대한 재생 능력을 연구하기 시작하였다.” 고 그는 연구 배경을 설명한다. 네이쳐 학술지 논문에 실린 Reh 박사 연구의 하이라이트는 쥐의 망막을 재생시키는 연구 성과이다. 그의 연구팀은 뮐러세포로 불리우는 망막 세포에서 신경을 유도해 낼 수 있었다. 뮐러세포는 기본적으로 망막의 구조를 지지하는 뼈대 역할을 하며 망막세포를 보호하거나 노폐물을 처리하는 기능을 맡고 있다. 여기서 유도되는 신경 세포들은 기존의 세포와 연결되며 빛에 반응한다. 그러나 이렇게 만들어진 새로운 신경 세포들은 광수용체로서 완벽하지는 않았다. 그래서 인간을 대상으로 한 연구로 진전시키기 위해서는 앞으로 추가적인 연구가 필요하다. “ 미국 실명퇴치 재단은 현재 뮐러세포로부터 온전한 상태의 광수용체를 만들기 위한 연구에 기금을 지원하고 있다. “라고 Reh 박사는 말하면서, “ 우리 연구의 다음 단계는 뮐러 세포로부터 광수용체를 유도하는 촉매 효소인 Ascl1 단백질을 생산하도록 하는 유전자 치료 기술을 개발하는 일이 될 것이다. ”라고 말한다. 그는 또한 인간을 대상으로 하는 임상 이전에 안정성과 효능 연구를 위하여 좀 더 몸집이 큰 동물 모델을 사용한 연구가 진행될 예정이라고 덧붙였다. 실명퇴치 재단 과학이사인 스테픈 로즈 박사는“ 더 많은 연구가 필요하지만 관련 기술은 향후 우리가 선택할 수 있는 잠재적 치료 기술의 하나로 판단되며, 현재 개발되고 있는 줄기세포의 치료 기술보다 장점이 많다.” 고 설명하면서, “ Reh 박사는 기존의 틀에서 벗어나 밖에서 내다보는 혁신가이다. 이같은 자세는 치료를 간절히 바라는 알피 환자들을 위한 기술 개발에 매우 중요하다.” 라고 그는 강조했다. -이상-