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HOME / RP정보 / 최신의학 소식
(속보) 미국 FDA 스파크 제약사 유전자 치료제 상용화 승인
최정남
2017-12-24
3,019
마침내 미국 FDA가 RPE65 변이 유전자로 발병하는 LCA 질환과 어린 나이에 발병하는 알피 질환에 대한 유전자 치료제를 승인하였다는 소식을 우선 속보로 전합니다.
비록 소수의 실명 질환 환우들이 치료 대상이 되겠지만 역사상 최초의 치료제로서 의미가 크며 장차 다른 변이 유전자들로 치료제 개발이 본격화되는 기폭제가 될 것입니다. 자세한 소식은 정리하여 공지하도록 하겠습니다.
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