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영국 Reneuron 사 알피 임상 개시 - 첫번째 환자 시술
최정남	2016-03-18	4,759
영국 리뉴런사 알피 임상- 첫 번째 환자 시술 다음 주에 방한하는 캘리포니아 대학 클라센 박사팀이 개발하고 미국 jCyte 사가 주관하는 알피 줄기세포 치료 임상은 최근 11명의 환자들을 대상으로 임상이 진행되고 있는 가운데, 영국 리뉴런 사도 금일 하버드 대학 부설 메사추세츠 병원에서 줄기세포 임상이 시작되었으며 최초로 알피 환자 1명에게 세포 주입이 완료되었다는 소식을 전해왔습니다. 위 두 대학의 임상은 이미 지난해 5월 알피 치료를 목적으로 각자가 개발한 망막 전구체 세포 (hRPC)를 치료제로 하여 미국 FDA 로부터 임상을 허가 받은 적이 있습니다. 이번 영국 리뉴런 사의 임상 개시 소식을 기쁘게 생각하면서, 영국의 언론사를 인용하여 소개하오니 많은 관심 기대합니다. ------------- 소 식 내 용 --------------------------- ReNeuron Group PLC treats first patient in retinitis pigmentosa trial Share 09:01 15 Mar 2016 알피 질환을 치료하기 위하여, 망막 하부 공간에 망막 전구체 세포를 주입하는 임상 시험이 하버드 의과 대학 부설 메사추세츠 병원에서 시작되었다. 시술을 마친 최초의 알피 환자는 당일 병원에서 퇴원하였다. 알피는 유전자 질환으로 망막의 광수용체 세포가 손상을 받거나 죽어감으로서 점진적으로 시력을 잃어가는 질환이다. 영국의 리뉴런 사는 인간의 망막 전구체 세포를 이용하여 동물을 대상으로 한 임상 전 시험에서 시각을 개선시키는 데 성공한 바 있으며, 주입한 세포들이 망막을 보호하여 더 이상 퇴행되는 것을 막았고 망막의 내부 공간에 잘 융합 되어 광수용체로 분화되었음을 입증하였다. 이처럼 추정되는 일련의 메카니즘으로 볼 때, 이번 리뉴런 사의 세포 치료제는 특정 유전자를 상대로 하는 유전자 치료 기술과는 달리 알피 질환을 일으키는 변이 유전자와는 상관없이 모든 종류의 알피 질환을 치료할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 이번 1/2 차 임상은 미국에서 최초로 이루어지며 15 명의 말기 알피 환자들을 대상으로 공개 방식으로 진행하며 투여량을 점차 늘리는 방법으로 안정성과 약물의 내성 그리고 초기 단계의 효능 등을 검증할 계획이다. 한편 미국의 FDA 는 리뉴런 사의 알피 치료제를 신속 승인 약물로 (Fast Track designation) 로 지정한 바 있다. 이는 미국과 유럽에서 희귀질환 의약품으로 선정한 것과 더불어 향후 임상 개발을 가속화 시킬 수 있고 이후 마케팅에 유리한 권리를 부여받을 수 있다. 이번 임상을 위하여 추가적인 환자 모집과 선정이 이루어지고 있으며 임상 1차의 단기적인 안정성과 내구성에 관한 임상 결과는 올해 하반기 에, 그리고 치료 효능의 초기 결과는 2017년 중반 쯤에, 각각 발표할 예정이다. 이번 1/2차 임상 결과에 따라 내년 말쯤 본격적인 임상 2/3차 추진을 위하여 미국 FDA에 임상 허가를 요청할 계획으로 있다. - 이하 생략 -