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  • 위스콘신 대학 알피 줄기세포 치료 최근 동향 - David Gamm 박사
    최정남 2018-11-06 48
     
    오늘 소개해 드리는 내용은 지난해부터 협회 여름 켐프에서 첨단 기술로 소개하기 시작한 미국 위스콘신 대학 데이비드 갬 박사의 줄기세포 연구와 관련된 소식입니다.

    위스콘신 대학의 언론 기사를 참고로 현재 다기능 줄기세포 (iPSC)로 알피 치료 기술을 개발하고 있는 갬박사의 최근 동정과 인터뷰 내용을 올립니다. (참고로 위스콘신 대학은 20년 전 인류 역사상 최초로 배아 줄기세포를 발견한 제임스 톰슨 박사를 배출한 대학으로 미국 대학 중 줄기세포 기술로는 가장 권위있는 대학에 속합니다.)

    좀 더 구체적으로 설명드리자면, 현재 임상 중에 있는 클라센 박사의 줄기세포 기술은 줄기세포 전구체를 안구 중심부인 유리체 내강에 주입시켜, 전구체가 분비하는 성장 인자로 “죽어가는 광수용체”를 살려내는 방식이지만,

    위스콘신 대학의 갬 박사 연구진은 다기능 줄기세포에서 추출한 광수용체를 첨단 기술을 사용하여 배양하고 이를 시트형으로 망막하부 공간에 직접 이식하는 방식이어서, 장차 앞을 전혀 볼 수 없는 말기 알피 환자들에게도 시력을 만들어 줄 수 있는 첨단 기술이라 하겠습니다.

    현재 데이비드 갬 박사는 일본의 후지 필름 회사의 자금 지원을 받아 Opsis Therapeutic 회사를 공동 설립한 바 있고, 이회사의 제품으로 알피 줄기세포 치료 임상을 준비하고 있는 것으로 파악되었습니다. 이제 우리는 현재 임상 2차에 돌입한 jCyte 사의 클라센 박사의 줄기세포 치료제와 앞으로 임상에 돌입하는 Opsis 제약사의 데이비드 갬 박사의 기술을 포함한 두 종류의 줄기세포 치료제를 가지게 되었음을 알리면서 환우 여러분들의 많은 관심을 기대합니다.

    --------------- 소 식 내 용 ---------------------

    Clinical prospects for stem cells begin to emerge
    September 20, 2018 By Gian Galassi

    위스콘신 메디슨 대학 (University of Wisconsin-Madison)의 제임스 톰슨 (James Thomson)박사가 최초로 인간 배아 줄기 세포주 (ESC)를 추출한 지 20 년이 지났다. 그의 혁명적인 발견은 오늘날에서야 비로소 치료를 위한 임상으로 진전되기 시작했다. 현재까지 국제적으로 16건의 배아 줄기세포의 치료 요법에 대한 임상 시험이 완료되었다.

    지난 20 년은 연구실에서부터 병실의 치료에 이르기까지 참으로 기나긴 시간으로서 환자의 입장에서는 커다란 좌절감을 안겨 주는 것처럼 보인다. 그러나 환자에게 치료 희망을 주고 싶다는 연구자들의 강한 욕망은 실제적인 현실과 균형을 이루어야 할 것이다. 책임감 있는 과학은 언제나 많은 시간이 필요하고 더불어 고된 과정을 통과해야 한다.

    그러나 줄기 세포와 재생 ??의학 분야의 전문가들은 그동안 소규모의 다양한 성공 사례들이 축적되어 왔기에 그 어느 때보다 미래의 치료 임상에 낙관적인 전망을 가지고 있다.

    아마도 안과학은 다른 의약 분야보다 줄기세포에 대한 희망적인 치료 근거를 가장 많이 보유하고 있다. 그런 이유 때문에 현재 진행 중인 임상들 중에서 두 가지를 제외하고는 모두 안과 질환과 관련되어 있다. 미국 위스콘신 대학의 안과 및 시과학 부교수 인 David Gamm 박사는 이것을 실용성, 안전성 그리고 비용적 측면의 세 가지 요인에서 비롯되었다고 생각한다.

    "대부분의 첨단 줄기 세포 치료법은 새로운 수술 기법과 장비를 필요로 하지만, 안과 분야에서는 반드시 그렇지 않다" 라고 Gamm 박사는 말하면서,

    "이러한 이유로 우리는 개발 비용을 줄일 수 있고 새로운 기술을 가속화 함으로서 환자에게 혜택을 줄 수 있다.“ 고 전망한다.

    그러나 Gamm 박사는 그동안 치료법이 없는 환자들의 좌절을 이해하고 있다면서, 그는 줄기 세포 치료법을 개발하는 과정을 인간이 최초로 하늘을 날고자 했던 노력에 비유했다.

    “만일 라이트 형제가 대서양을 횡단하는 비행기를 만들 수 있다고 당시에 주장했다면, 아마도 사람들은 그들을 비웃었을 것이다. ” 라고 그는 말하면서,

    “ 미래에 다가올 꿈을 안고 그들이 처음 시도했던 일은 언덕을 안전하게 글라이딩 하는 것이었다. 지금 줄기세포 분야도 이 지점에 와있다.” 라고 그는 설명한다.

    그동안 가장 진전된 성과는 인간의 배아 줄기세포로부터 망막색소 상피세포(RPE) 와 광수용체를 개발하는 일이었다. 색소상피 세포는 황반변성 질환이 시작되는 곳이다.

    지난 2012년 18명의 황반 변성 질환자들이 배아 줄기세포에서 만들어진 세포를 이식받았는데 아직까지 부작용이 없이 안전하다. 이중 13명은 시각과 관련된 망막 색소의 증가가 관찰 되었으며 이식된 세포는 아직도 살아있다. 이러한 연구 결과는 우리에게 중/장기적으로 치료의 안정성과 세포의 생존 능력, 그리고 망막 질환의 종류와 상관없이 다기능 줄기세포의 생물학적 활성을 기대케 하였다.

    현재 위스콘신 대학에는 수많은 줄기세포 전문가들이 포진하고 있으며 각자는 서로 다른 분야 예를들어 세포 생물학, 세포 공학 심지어 윤리학 등 다양한 분야와 관련해서 일하고 있다.

    “ 이것이 줄기세포 주를 처음 만들었던 제임스 톰슨 박사와 우리 대학이 그동안 국제적으로 관련 분야를 주도하고 있는 힘이다. 또한 기술의 완전성 뿐만 아니라 윤리적 문제까지 연구원들은 신경쓰고 있다. 더불어 줄기세포 분야에서 다각적인 연구와 성과로 인해 우리는 현실 감각도 겸비하고 있다.” 그는 말하면서

    “설령 처음 의도했던 거리만큼 우리가 비행할 수 없었다 할지라도, 거기까지의 성과로 우리는 안전하게 착륙하는 법을 깨달았다. 때론 실패를 하더라도 먼지를 털고 일어나 잘못된 원인을 재평가하고, 언덕을 올라가 다시 비행을 시도하여 왔다. ” 라고 그는 설명하였다.

    Gamm 박사는 자신의 줄기세포 회사인 Opsis 제약사를 설립하였고, 현재 일본의 후지 필름의 계열사인 Cellular Dynamics 사와 함께 알피 질환의 치료 임상을 위하여 일하고 있다.

    알피 질환은 젊은 나이에 실명으로 진행되는 유전적 질환에 속하며 현재 마땅한 치료제가 없다.

    과거에 Gamm 박사와 알피 환자들 사이에 오고 간 대화는 불치병으로 치료를 포기할 수 밖에 없다는 이야기가 전부였으나, 이제는 치료가 가능한 낙관주의로 전환되기 시작했다. 오늘날에 와서야 환자들에게 “우리는 여러분의 질환을 항상 잊지 않았다.”고 Gamm 박사는 말할 수 있게 되었다면서,,,

    “ 마침내 알피의 치료 희망은 현실이 되었다.” 라고 그는 앞으로의 임상에 큰 기대를 걸고 있다.

    -이상-

    협회의 전망 : 그동안 위스콘신 대학 Gamm 박사는 다가능 줄기세포 사용하여 안구 오가노이드 (Organoid-인공 장기)를 만드는데 성공하였다. 이 과정을 통하여 연구팀들은 광수용체( 막대세포와 원뿔세포) 추출하였으며, 이를 Nano- Scaffold 라는 첨단 기술과 병합하여 자연 상태의 망막 조직과 유사한 형태로 성장/ 배열시키는 놀라운 성과를 거두었다. (사진 참조)

    이같은 상태의 줄기세포는 시술용 판막으로 개발되었으며 신경 연결을 촉진시키는 기술까지 포함하고 있어, 가히 알피 줄기세포 기술의 최종 병기라 할 수 있다.

    현재 많은 연구가 동물 시험을 통해 안정성과 효능이 입증되어 왔다고 판단되면, 조만간 알피 환자들을 상대로 임상이 진행될 전망이어서 협회는 jCyte 사 (클라센 박사)의 줄기세포 치료제 이후 차세대 기술로 Opsis (감 박사) 사의 줄기세포 치료 기술의 출현에 주목하고 있다.