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  • 중심시야 손상 스타가르트 질환- 먹는 치료제 임상 3상 개시
    최정남 2019-01-17 69
      새해 첫 소식으로 알피와는 반대로 중심시야가 먼저 나빠지는 스타가르트 질환자들을 위해 알약으로 치료제가 개발되어 그동안 1/2차 임상을 마치고 마침내 임상 3차에 돌입하였다는 내용을 소개합니다.

    참고로 협회와 여타 대학병원에서 진행된 유전자 분석을 통하여, 변이 유전자 ABCA4 ( 또는 ABCR) 로 판명된 환우들에게는 이번 임상 3차가 성공적으로 마무리되면 조만간 치료제가 나올 수 있다는 기대감에서 매우 기쁜 소식이 아닐 수 없습니다.

    이제 스타가르트 질환은 지난 1월 미국 옵토테크 제약사가 개발한 치료제 Zimura 가 임상 2상에 돌입하였고, 이번 아큐셀라 제약사의 Emixustat 와 더불어 유전자 치료 기술까지 더해지면 향후 3가지의 치료 옵션이 주어지는 셈입니다.

    관련 소식을 미국 실명퇴치 재단의 공지로 올리오니 많은 참고 바랍니다.

    ---------------- 소 식 내 용 ------------------

    Acucela Enrolling Patients in Phase 3 Trial for Stargardt Disease Treatment
    By Ben Shaberman on November 21, 2018

    미국 시애틀 소재 아큐셀라 (Acucela) 제약사가 알약 형태로 개발한 Emixustat 치료제가 스타가르트 질환자를 대상으로 임상 3차에 돌입했다. 스타가르트는 중심시야가 먼저 손상당하면서 실명에 이르는 황반변성 질환의 일종으로서, 관련 치료제는 시야 손상을 지연시키는 데 효능이 있다고 알려져 있다. 미국에는 약 30,000 명의 환자가 있는 것으로 추정하고 있다. (한국의 경우 5,000 명)

    이번 임상은 11개 국가의 30군데 의료 기관에서 160명의 환자들을 대상으로 임상이 진행된다. 대상 환자들은 무작위로 선발되며 향후 2년간 Emixustat를 매일 10mg 씩 투여한다. 치료약이 투여되는 치료 집단과 가짜약이 처방되는 대조군의 비율은 2:1 이다.

    스타가르트 질환은 망막에서 비타민 A의 독성 부산물이 제대로 처리되지 못하고 축적되면서 발병한다. 비타민 A 물질은 시각을 만드는 생화학 사이클에서 망막이 빛에 반응하도록 기능한다.

    그러나 스타가르트 환자들은 시각 사이클에서 발생하는 해로운 부산물을 적절히 처리하지 못함으로서, 망막색소 상피층의 세포들이 죽어간다. (해설: 알피는 시각을 만드는 광수용체가 죽어가며, 스타가르트는 광수용체에 비타민 A 같은 영양 물질을 공급하거나 각종 노폐물을 처리해주는 망막색소 상피세포가 죽어가는 질환이다.)

    Emixustat 약물은 시각 사이클을 조절함으로서, 스타가르트의 질환을 상당 기간 지연시키도록 개발되었다.

    “ 임상 3차에서는 본격적으로 관련 약물의 효능과 안정성을 평가할 것이다.” 라고 미국 실명퇴치 재단의 스테픈 로즈 막사는 말하면서, 임상 3차를 흔히 “탐색 연구- Pivotal” 라고 부르는 이유는 이 단계에서 얻어진 결과가 미국 FDA 로부터 새로운 신약으로 상용화 승인받는데 매우 중요하기 때문이다.“ 라고 강조한다.

    -이상-

    ** 협회는 해외에서 개발되고 있는 알피 치료 기술들의 국내 도입을 위해
    각 대학 연구자들과 함께 노력하고 있습니다.

    ** 평생회원 가입으로 이러한 노력에 힘을 보태주시길 부탁합니다.
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