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  • (속보) 영국 리뉴런 알피 줄기세포 임상 결과 - 2차 보고
    최정남 2019-10-08 267
      영국 리뉴런 알피 줄기세포 임상 결과 - 2차 보고

    최근 영국 줄기세포 치료제의 추가 임상 결과가 보고되어 이를 속보로 전달하여 드리오니 환우 여러분들의 많은 참고 바랍니다.

    이번에 추가로 참여한 환자들의 임상 결과가 지난번 1차 발표 시 3명의 환자들에 비해 (협회 최신의학 소식 746, 750 참고) 비교적 낮은 수준의 효능이 나왔지만, 전체적으로는 알피 치료에 대한 기대치는 여전히 충족시키는 상태라서 협회는 앞으로도 계속적인 진행 상황들을 주목하고자 합니다.
    --------------------- 소 식 내 용 -------------------------
    ReNeuron Announces Clinical Updsterd and Conference Presentatiom

    줄기세포 치료제 개발의 글로벌 리더 중 하나인 리뉴런(ReNeuron) 사에서 현재 진행 중인 망막색소변성증(retinitis pigmentosa)에 인간의 망막 줄기세포(hRPC)를 사용하는 임상시험 1/2a상에서 새로운 긍정적인 결과를 발표했다.

    최근 임상시험 2a상에서 ETDRS 시력표(임상시험에서 시력을 측정하는데 사용되는 표준화된 시력 차트)를 이용해 측정한 평균적인 시력의 개선은 다음과 같다.

    치료 경과 ---- 개선효과(평균) ---- 수술시 시력 손상을 제외한 평균치

    1개월 ------ +8.3 (8명) ------ +14.5 (6명)
    2개월 ------ +5.4 (8명) ------ +13.0 (6명)
    3개월 ------ +6.1 (8명) ------ +17.8 (6명)
    6개월 ------ +18.5 (4명) ----- +28.7 (3명)
    9개월 ------ +12.0 (1명) ----- +12.0 (1명)

    ***<해설> 개선 효과는 지난번 여름켐프에서 설명드린 바와 같이 ETDRS 시력표를 사용하여 치료 후 추가로 읽을 수 있는 글자수를 나타내며, 5글자를 추가로 읽을 수 있다면 1개 라인 정도의 시력 개선 효과가 있음. *****

    특히 지난 2월에 발표되었던 임상시험의 2a상 초기 결과에서 환자 3명의 치료 효능이 훨씬 빠르고 예후가 좋았었다. 이에 비해서 이번 후속 연구 환자에서도 효능이 확인되었지만, 환자의 비율이나 시력 개선의 정도(치료 3개월 후 약 5-11개의 글자를 더 읽음)는 지난번에 비하여 조금 낮았으며, 아직은 추적 관찰 중인 상태로서 최종적인 시력 개선의 정도는 시간이 지나보아야 알 수 있을 것 같다.


    전반적으로 평가하면, 현재까지의 결과는 그동안 병의 진행을 막을 수 없었던 망막색소변성증에서 이번 세포치료제가 어느 정도의 효능을 확인할 수 있었다고 할 수 있겠다.

    현재 임상시험 1/2a상에서 총 22명의 환자가 치료를 받았으며, 치료제와 관련된 심각한 부작용을 겪은 환자는 없었다.

    다만, 2명의 환자가 수술의 과정에서 시력의 손상을 경험한 바 있다. 이같은 최신 결과는 USC Keck School of Medicine의 PravinDugel 교수가 2019년 10월 12-15일 샌프란시스코에서 개최되는 미국 안과학회(AAO)의 연례 행사에서 발표할 계획이다.

    또한 ReNeuron 사의 최고 경영자인 Olav Hellebøø는 AAO의 행사에 앞선 2019년 10월 10일 유전자 및 세포치료 스포트라이트 세션에서 발표를 진행할 예정이다.

    “저는 샌프란시스코에서 개최될 AAO 회의에서 고무적인 결과를 발표하고, 그에 대해 논의하기를 기대하고 있습니다. 저는 시력의 향상이 사실상 불가능한 망막색소변성증이라는 질환에서, 일부 환자들에서 나타나는 시력 개선의 정도는 높게 평가되어야 하며, 분명한 효능을 나타내는 결과라고 생각하고 있습니다.”

    라고 Pravin Dugel 박사는 말했다.

    망막색소변성증은 망막의 세포가 점차 소실되고 사멸하여 점진적인 시력 상실로 이어지게 되는 유전성 망막 질환의 한 종류이다.

    ReNeuron 사의 망막색소변성증에 대한 임상 시험은 유럽과 미국에서 희귀의약품지정을 받았으며, 미국식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙(Fast Track)으로 지정된 바 있다.

    이 임상 1/2a 상 시험은 말기 망막색소변성증 환자에서 ReNeuron 사의 인간 망막전구체세포(hRPC) 줄기세포 요법의 안전성(safety), 내약성(tolerability) 및 예비 효능(preliminary efficacy)을 평가하기 위해 공개 방식으로 진행되고 있는 임상이다.

    한편 상용화될 경우 치료 편이성을 위해 냉동 보존된 hRPC 제품을 사용하는 이번 임상은 망막 기능이 일부 남아있는 피험자들을 등록된 미국 보스턴의 Massachusetts 시청각 병원과 아리조나의 Phoenix 망막 연구센터 2군데에서 진행되고 있다.

    -이상-

    The Cure Is In Sight~

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